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重磅！首款杜氏肌营养不良症基因疗法获批，定价320万美元
DMD基因疗法ELEVIDYS获美国FDA批准上市，一次性治疗 4-5 岁可独立行走患儿
多发性硬化症注射液在我国获批，已在50多个国家销售使用
视网膜色素变性试验结果发布
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家族性高乳糜微粒血症RNAi药物3期临床完成招募
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1 亿美元到账！uniQure获Hemgenix在美国商业化触发的里程碑付款
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