资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
《进行性骨化性纤维发育不良患者社会学调查报告》正式发布
基因编辑迎重大突破！全球首个上市药物 ，可同时治疗两种罕见病！
基因疗法正在挑战传统医学实践，距离真正临床应用尚且任重道远
罕见病目录已公布两批，业界缘何还在倡议罕见病立法
用AAV递送抗体治疗渐冻症，这家公司获1.39亿美元A轮融资
BeliteBio在美国眼科医师协会年会上公布了为期24个月的Tinlarebant治疗儿童期Sta
全球首款治疗镰刀细胞贫血的基因编辑疗法英国获批，由Vertex和CRISPR联合开发
罕见病药品国谈成功以后，该怎么让患者拿到手、用上药？
软骨发育不全口服药物获FDA孤儿药资格认定
是否会将更多罕见病药品引入中国？ 她坚定地说：是的！
上海市医师协会罕见病专业委员会成立大会暨首届年会即将召开
小胖威利关爱日丨关注“吃不饱的天使”
度伐利尤单抗联合化疗在华获批 为胆道癌首个免疫治疗方案
首个AL淀粉样变性门诊CAR-T仍保持100%ORR，BCMA CAR-T可拓展适应症还有哪些？
Stargardt病基因疗法1/2期临床试验首例患者接受给药，评估安全性和有效性丨柯西国外资讯
鼎新基因：RRG001眼内注射液IND获NMPA默示许可
新盘点｜ALS、SMA、DMD、FRDA四种神经肌肉罕见病逆风翻盘，反义核酸药物ASO浓墨登场
勃林格殷格翰、IQVIA艾昆纬合力打造泛发性脓疱型银屑病（GPP）一站式数字化关爱中心
最新研究显示，AAV病毒整合到人类基因组不会致癌，而是带来持久表达
基因治疗神经元蜡样脂褐质沉积症最新进展发布
尼曼-匹克病药物临床研究新进展
赵重波教授：愿每位罕见病患者都成为真正的英雄！
自身免疫性肺泡蛋白沉积症临床试验完成招募
全球首个碱基编辑药物公布人体实验数据，反观国内碱基编辑格局
抗PNH人文故事 | 贵人助我对抗痼疾二十载
立即报名 ｜ 罕罕漫游珠海站来啦，一起去看海吧！
蜗牛罕罕秋季公益徒步活动的特别通知 ｜ 因为有你，爱不罕见
五岁男童患超级罕见病，此前仅有1例报道；中国罕见病立法探索倡议行动启动
ACAAI2023年度科学会议上展示了HAE临床研究数据和治疗满意度数据丨柯西国外资讯
进博收官！40余种罕见病药物亮相进博会
<
...
52
53
54
55
56
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
