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尼曼-匹克病药物临床研究新进展
赵重波教授：愿每位罕见病患者都成为真正的英雄！
自身免疫性肺泡蛋白沉积症临床试验完成招募
全球首个碱基编辑药物公布人体实验数据，反观国内碱基编辑格局
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五岁男童患超级罕见病，此前仅有1例报道；中国罕见病立法探索倡议行动启动
ACAAI2023年度科学会议上展示了HAE临床研究数据和治疗满意度数据丨柯西国外资讯
进博收官！40余种罕见病药物亮相进博会
又一罕见病迎来首个国内rAAV基因药物临床研究！
黄如方：中国的罕见病问题一定会解决
神济昌华渐冻症AAV基因治疗药物SNUG01于北医三院完成首例受试者给药
2300万一针的天价药“黄了”？新药加速批准是否该“踩刹车”
【前沿速递】奥瑞利珠单抗治疗多发性硬化的德国真实世界队列研究：再证实“独立于复发残疾进展”的重要性
创新治疗药物兆珂速®在华上市 填补原发性轻链型淀粉样变治疗空白
蔻德罕见病中心启动中国CAH患者生存状况调研报告项目！
两种溶酶体贮积症药物研究新进展发布！
进博特写｜4岁罕见病患儿和“孤儿药”的故事
“中国罕见病立法探索倡议行动”正式起航！
定了！9月9日， 短肠综合征疾病关爱日 ｜“肠肠”久久
赛诺菲携全球首个siRNA血友病疗法及庞贝病新一代ERT疗法亮相进博会丨国内资讯
11月两款罕见病创新药有望获美国食药监局批准
肌阵挛性癫痫小分子药物试验患者招募中
超全！40余种罕见病药品在进博会展出！
罕见病基因疗法公司宣布关闭！曾致力研究杜氏肌营养不良和ALS
基因疗法SRP9001治疗杜氏肌萎缩症儿童4年后持续保持肌肉运动功能
首例商品化BCMA CAR-T细胞治疗高龄虚弱复发难治MM患者绝处逢生
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赛诺菲多个罕见病创新药亮相进博会
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