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多款罕见病BTK抑制剂研发受挫；罕见病基因疗法取得新进展；首儿所成立遗传罕见皮肤病多学科联合门诊
2周一次，ABR减少96%，Centessa在ASH上公布了SerpinPC治疗血友病的新数据
神曦生物治疗恶性胶质瘤AAV基因疗法获FDA孤儿药资格认定
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4430万元！今年上海市已资助28项细胞与基因疗法研究！
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