资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
样本药品在罕见病协作网医院的可获得率最低仅为3% | 国谈药医疗机构配备情况分析
甘肃省罕见病质控中心成立，罕见病诊疗培训大会成功召开！
长QT综合征药物最新临床结果发布
【罕见洞察】林洁教授：ATTR多发性神经病的诊疗困境与展望
大咖分享！泛发性脓疱型银屑病如何实现创新诊疗发展？｜遇见罕见
一次筛查超250种罕见遗传病，GUARDIAN项目将如何利用WGS改善新生儿筛查？
揭开Wiskott-Aldrich综合征的神秘面纱
2023版国家医保目录更新在即；2024国际罕见病日主题确定；北京海关发布罕见病药合规申报指引 |
DOOR综合征——从皮肤细胞到微型大脑的希望之旅
不容易 再启程 基因药试药了 这次003
婴儿痉挛综合征药物最新数据发布
食管闭锁植入物获欧盟孤儿药资格认定
最新！北京海关发布罕见病药合规申报指引
目前研究人员已经识别出了诱发人类多发性硬化症（MS，multiple sclerosis）的多种风险
3.2万美元/瓶！血友病基因疗法登陆德国
儿茶酚胺敏感性多形性室速临床试验新进展 黄
四年一遇的2月29日，SHARE YOUR COLOURS
末线治疗失败而二线治疗成功的ADC
新增一个联合国日，关注杜氏肌营养不良
真知不罕见 | 面肩肱型肌营养不良：临床表现篇
α-1抗胰蛋白酶缺乏症RNAi药物最新结果发布
罕见病国谈药享有哪些特殊管理政策？
肢带型肌营养不良的最新研究进展及挑战
脂质沉积性肌病：一种少为人知的遗传性代谢性疾病
杜氏肌营养不良症的新治疗策略
硝酮嗪能否解冻 ALS｜第一现场
Arcturus雾化吸入型mRNA药物获FDA孤儿药资格认定，用于治疗囊性纤维化
重新激活沉默的胎儿血红蛋白基因或能帮助抵御人类镰状细胞相关疾病
科学家们为多形性胶质母细胞瘤患者提供了一种有希望的治疗策略
Brain：科学家深入揭示了EB病毒感染和人类多发性硬化症发生之间的关联
<
...
45
46
47
48
49
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
