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临床研究 | 张惠文团队发表106例尼曼匹克病C1型临床表型和基因型的研究成果
朱坤 | 中国罕见病保障机制：现状、挑战与建议
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7款罕见病药物迎新进展；儿童法布雷基因疗法患者招募中；中国罕见病联盟消化学分会成立
全球首批，一针见效 辉瑞B型血友病基因疗法问世！
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首仿！中国生物制药「依维莫司片」获批上市
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全文发布：毕井泉关于全链条支持生物医药创新的六方面意见
欧盟委员会(EC)批准杜氏肌营养不良症新药Agamree(vamorolone)
Mitapivat有望成为首个非输血依赖性地中海贫血的口服疗法
优时比第二款重症肌无力药物Zilbrysq现已在美国上市
基因工程菌药物：为PKU患者带来新希望
辉瑞乙型血友病AAV基因疗法获批上市
黏多糖贮积症IIIA型国际1/2期临床试验完成首位患者给药
致心律失常性心肌病基因治疗临床前数据
快讯 | 中国首个针对成人晚发型庞贝病的腺相关病毒（AAV）基因替代疗法临床研究在华山医院启动
Avenue公司宣布用于治疗脊髓延髓肌萎缩症的AJ201已完成临床招募
《细胞和基因治疗产品临床相关沟通交流技术指导原则》发布，两处提到罕见病
科技部：负责任研究行为规范指引（2023）
13亿美元！诺华再度牵手Voyager合作开发CNS基因疗法
2023年，近30种罕见病药物在国内获批上市 | 年终盘点
全国首次县域罕见病流行病学调查工作在台江县启动
华毅乐健基因药物获FDA孤儿药资格，治疗血友病A
Zevra宣布已向FDA重新提交尼曼匹克病C型药物Arimoclomol的新药申请
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