图源：CDE 官网

尼卡利单抗（Nipocalimab）是强生通过约 65 亿美元收购 Momenta Pharmaceuticals 获得的一款在研 FcRn 抗体。今年 8 月，该药已在美国申报上市，用于重症肌无力。本次被 CDE 纳入拟优先审评意味着该药也有望很快在中国上市。

重症肌无力 (MG) 是一种自身抗体疾病。在 MG 中，免疫系统会错误地攻击神经肌肉接头处的蛋白质，产生抗体（例如抗乙酰胆碱受体 [AChR]、抗肌肉特异性酪氨酸激酶 [MuSK] 或抗低密度脂蛋白相关蛋白 4 [LRP4]），这些抗体会阻碍或破坏正常功能，阻止信号从神经传递到肌肉。

MG 最初的疾病表现通常为眼部，但约 85% 的患者会出现眼肌以外的症状，发展为全身型重症肌无力（gMG）。gMG 已被纳入我国《第一批罕见病目录》。

作为一种 FcRn 抗体，尼卡利单抗旨在以高亲和力结合来阻断 FcRn 并降低循环免疫球蛋白 G (IgG) 抗体水平（包括自身抗体和同种抗体），同时保持免疫功能而不引起广泛的免疫抑制。阻断 IgG 与胎盘中 FcRn 的结合也被认为可以防止母体同种抗体通过胎盘转移到胎儿。

来自3期Vivacity-MG3研究的数据显示，研究参与者包括抗AChR+、抗MuSK+和抗LRP4+b抗体阳性的成年人，这些患者约占gMG患者人群的95%。该研究的主要终点是在24周内测量MG-ADLa评分相对于基线的改善。

分析显示，试验达成主要终点，与基线相较，在第22、23和24周，接受nipocalimab联合标准治疗(SOC)的患者在MG-ADL评分上平均改善了4.70分，显著高于安慰剂联合SOC治疗患者的3.25分(P=0.002)。对于gMG患者来说，MG-ADL评分变化1到2分可能意味着从正常进食到频繁吞咽困难，或从静息时的呼吸急促到需要呼吸机。

此外，该试验还达到了关键的次要终点：在第22周和第24周，定量重症肌无力(QMG)评分测量显示，与安慰剂联合SOC相比，nipocalimab联合SOC在不同肌肉群的力量和功能方面的改善显著更大(P<0.001)。在第22、23和24周，nipocalimab联合SOC在MG-ADL应答(基线改善≥2分)方面显著优于安慰剂联合SOC(P=0.021)，这进一步强调了nipocalimab治疗对减轻gMG患者日常生活影响的潜力。

试验中报告的nipocalimab安全性和耐受性与其他试验一致。不良事件、严重不良事件和导致停药的不良事件的总体发生率与安慰剂联合SOC组相似。

强生新闻稿指出，这是首个在 12-17 岁抗体阳性青少年中表现出 24 周的持续疾病控制效果的 FcRn 阻断剂，扩大了尼卡利单抗的研究人群。据悉，在国内，尼卡利单抗正在开展多项研究。