刚刚，NMPA发布2024年09月02日药品批准证明文件送达信息，本批次共有79个受理号获批，其中59个为上市申请受理号。其中，杰谛医药引进的盐酸曲恩汀胶囊获批上市，用于治疗对不能耐受青霉胺的肝豆状核变性（又称Wilson病）成人及儿童患者。值得注意的是，这是今年第四款肝豆状核变性药物获批。

图：药监局官网

盐酸曲恩汀胶囊是一款铜离子络合剂，作用类似青霉胺，可以促使铜通过肾脏排泄出体外。该药最早由德国默克（Merck KGaA）开发，1985年在美国获批上市，用于治疗威尔逊病，可供不能耐受青霉胺的患者选用。原研药尚未在国内上市。

3月28日，CDE官网显示，杰谛医药的盐酸曲恩汀胶囊上市申请拟纳入优先审评，拟用于治疗对不能耐受青霉胺的肝豆状核变性（又称Wilson病）成人及儿童患者。

肝豆状核变性是一种罕见的常染色体隐性遗传的铜代谢障碍疾病，因肝脏排铜功能受损或缺失，导致铜在全身器官包括中枢神经系统蓄积，产生慢性铜中毒，严重时可引起爆发性肝中毒可致死。肝豆已于2018年5月在中国被纳入《第一批罕见病目录》。