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不一样的基因疗法——基因校正表皮获FDA优先审评资格
Dravet综合征和ALS口服活性生物治疗产品最新进展
复发性呼吸道乳头状瘤DNA药物最近进展
死而复生：葛兰素史克BCMA ADC二线治疗MM三期临床成功
重磅！国家医保局首任局长履新，曾持续推进医保谈判和集中带量采购
轻链淀粉样变性临床试验最新数据发布
现有文献显示，罕见病国谈药存在医疗机构配备进展较慢、地域覆盖水平较低和可负担水平较差的特点
【前沿速递】多发性硬化中DMT药物感染风险大比拼，美国大样本、超长期真实世界研究结果
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国家药监局再发罕见病药物临床研发技术指导原则！聚焦去中心化
新型基因候选疗法EPI-321获得孤儿药资质，用于治疗FSHD
赛诺菲注册Frexalimab治疗多发性硬化症的三期临床试验：预计将带来研发费用的增长
首次纳入“罕见病”学科，这个榜单公布了罕见病学排名前10的医院
药监局再发罕见病指导原则；罕见病可超适应症用药；建立保障先行区 | 壹周罕见药闻
FDA批准了TNX-103用于治疗PH-HFpEF的IND申请，预计将在第四季度启动
罕见病药品支持又一重要方案，获国务院批复！
80多岁确诊罕见病，她的下一个小目标是“活到100岁”
Alport综合征药物即将获EC孤儿药资格认定
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6.1亿美元！默沙东收购罕见病制药商Caraway
9天，900公里环岛骑行挑战成功，为罕见病患者燃气希望之光
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