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美国Springbok公司宣布与FSH研究之友组织合作，开发研究MRI技术应用于FSHD疾
杜氏肌营养不良新药Vamorolone在美国获批上市
黏多糖贮积症1型药物研究新进展
祝贺！罕见病患者荣获银牌！
【前沿速递】通过新生儿筛查确定的脊髓性肌萎缩症患者的治疗—系统评价
体内单碱基编辑疗法首次获FDA批准开展临床试验
Sci Immunol：科学家识别出了一种开发多发性硬化症新型疗法的潜在靶点
Science重大进展！揭示CLN5基因编码的蛋白是BMP合酶，有望开发出治疗神经退行性疾病的新疗法
重症肌无力未增加孕妇分娩和新生儿异常的风险
康霖生物：地中海贫血基因治疗药物临床试验申请获受理
加速罕见病药物开发，美国已启动试点项目
外翻-尿道上裂综合征疗法获FDA孤儿药资格认定
第三款！舶望制药治疗遗传性血管性水肿siRNA药物获批临床
仁济医院成立疑难及罕见病诊疗中心，近年收治罕见病患者已超4000例
基因治疗Danon病最新进展发布
王艺：常见病诊治中的“罕见病思维”至关重要
累计登记约78万例罕见病病例 “以患者为中心的罕见病药物研发”行动即将试点
Lowe综合症药物研发最新进展发布
Kyverna的CAR-T获批又一自免适应症！还有多少自免适应症在被CAR-T攻克？
库欣综合征新药拟纳入优先审评，已在欧美获批
【前沿速递】血友病的基因治疗-机遇和风险
中国首款渐冻症AAV基因治疗药物获FDA孤儿药资格认定！
全球首次！TCR-Tregs临床试验即将开启，专治难治性A型血友病并发症
罕见病药物再度新增适应症；基因疗法获FDA孤儿药认证；2023中国罕见病大会召开 | 壹周罕见药闻
《“破局最后一公里”罕见病国谈药落地情况调研报告及政策建议（2023）》报告在上海隆重发布！
刚刚！《中国罕见病行动倡议2030》重磅发布
中国首个基于非病毒载体的体内基因编辑药物进入IIT人体临床试验并显示出安全和疗效潜力
见证“无罕宝宝”的诞生之旅，这是生命的礼物
《超越你所能承受》：一场对灵魂的考验
如泡泡般的肿瘤遍布全身 他们推动了特效药的到来 | 2023年“金蜗牛奖”罕见病社群贡献奖
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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