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罕见病患者：折翼的天使，也是拯救世界的英雄
罕见病新药Unituxin面世 挽救儿科致命性癌症
基因疗法：囊肿性纤维化有希望的疗法
FDA授予治疗杜氏肌营养不良症药物ARM210/S48168孤儿药资格和罕见儿科疾病资格认定
从明年起这三种疾病将纳入医疗保障 浙江建立罕见病医疗保障机制
冬至：不得不说的罕见病医保政策
FDA批准首个用于B型血友病治疗的体内蛋白置换平台技术
FDA批准MediciNova公司治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）患者新临床方案
治疗多发性骨髓瘤药物NINLARO获准上市
INNOVCare项目将为罕见病群体的社会需求发声
ProMetic公司启动囊性纤维化药物PBI-4050II期临床试验
地夫可特受试者项目将在美国杜氏肌营养不良症患者中开展
美国 FDA批准DARZALEX成为首个治疗多发性骨髓瘤的有效抗体
FDA批准Kanuma为首个溶酶体酸性脂肪酶缺乏症治疗药物
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欧盟率先出台NGS诊断指南（38条声明，6大方向......）
基因测序加油了，罕见病儿在等你！
万他维退出中国市场 肺动脉高压患者面临断药危机
救命药撤退，再多冰桶又如何
罕见病救命药为何总缺货？
万他维退出中国记
令人敬佩的“罕见”医生丨上海公布17年罕见病诊治结果
第八届欧洲罕见病和孤儿药产品大会（爱丁堡 2016.5.26-28）
第六届欧洲罕见贫血症座谈会【荷兰 11.21-11.22】
FDA批准首个X因子制剂治疗罕见遗传性出血性疾病
治疗转移性默克尔细胞癌药物avelumab获FDA突破性疗法认定
美国保险公司将多家基因检测产品纳入投保范围，中国还有多远？
《自然》杂志刊发全球脑疾病课题研究新进展
2016年上海将从三方面推动罕见病事业发展
图灵制药股份公司宣布将研发海绵状脑白质营养不良症新疗法
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