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医学研究者发现新的亨廷顿舞蹈症关联蛋白
治疗家族部分脂肪代谢障碍药物Volanesorsen三期研究启动
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FDA批准Darzalex用于治疗多发性骨髓瘤
美国与欧盟授予治疗系统性硬化症药物GKT137831孤儿药资格
ALS冰桶挑战一年后,看看加拿大ALS协会如何使用筹款
Concert 公司启动治疗囊性纤维化药物CTP-656 的I期临床试验
Cotellic与Zelboraf联合用药治疗晚期黑色素瘤获FDA批准
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数据与安全监察委员会认可NurOwn治疗肌萎缩侧索硬化的二期临床试验
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“渐冻症”明年起有望纳入医保 附二医成试点医院
安徽中医药大学教授出书挽救“铜娃娃”
INOmax®吸入剂在澳大利亚与日本获批用于辅助治疗心脏手术中的肺动脉高压
FDA授予治疗腱鞘巨细胞瘤药物Pexidartinib(PLX3397)突破性疗法资格
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Ironwood公司启动可溶性鸟苷酸环化酶刺激因子临床试验
血浆原性血纤维蛋白溶酶原替代疗法治疗血纤维蛋白溶酶原缺乏症患儿获得成功
浙江省人社厅：三种罕见病将纳入医疗保障
美国孤儿药开发的政策、策略与实践
关于公开征求《浙江省人力资源和社会保障厅等4部门关于加强罕见病医疗保障工作的通知（征求意见稿）》意见
国家食品药品监督管理总局关于征求《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见（征求意见稿）》意见
CFDA最新公告，罕见病用药首次列入加快临床药品审批名单
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