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Amicus 公司收购Scioderm 公司，拓展罕见病药物产品线
Omeros公司宣布治疗血栓性微血管病新进展
多形性胶质母细胞瘤治疗药物临床新进展 进行DCVax®-L三期临床试验
源自眼镜蛇毒的RPI-78M有望治疗多发性硬化症
FDA批准新孤儿药用于治疗罕见常染色体遗传疫病
MTG生物公司宣布治疗恶性间皮瘤药物被FDA授予孤儿药资格
FDA批准治疗罕见肾病的药物胶囊可用于青少年儿童
罗氏旗下血友病新药ACE910获得FDA突破性疗法认定
海峡两岸共济失调病友交流会暨临床科研公益研讨会在京召开
倒计时7天！2015第四届中国罕见病高峰论坛亮点抢先看
ArmaGen与Shire完成黏多糖贮积症II型临床方面合作
百时美施贵宝公司签署12.5亿美元合约收购美国Promedior公司
PROCYSBI获得批准用于治疗2-6周岁的肾病性胱氨酸病患儿
美国FDA授予治疗系统性硬化病药物Resunab快速通道资格
伴性肌管性疾病治疗药物获得孤儿药资格
并不孤独的孤儿药（下篇）：孤独在中国
共创罕见病最大百科
罕见病家庭的飞行梦想
月亮孩子之家江苏站成立活动
孤儿药短讯
Amicus公司斥资8.47亿美金，攻克罕见病“蝴蝶宝贝”治疗领域！
Vtesse公布用于治疗C型尼曼匹克氏症药物的初始数据
Marina 公司用于治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）的药物获得快速通道资格
FDA授予治疗免疫性血小板减少症药物维妥珠单抗孤儿药资格
精准医学论坛暨第五届全国TSC研究大会在深圳召开
2015第四届中国罕见病高峰论坛开始报名啦【北京 · 09.18-19】
Insys 公司治疗婴儿痉挛症（IS）药物被FDA授予孤儿药资格
治疗兰伯特-伊顿肌无力综合征（LEMS）药物Firdapse®向FDA提交新药申请
Gamida Cell公司在研药物NiCord® III期临床研究设计框架新进展
Marathon公司宣布开始治疗杜氏肌萎缩症（DMD）的新药申请程序
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