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多方合作，打破孤儿药的壁垒
科学看待精准医学给罕见病带来的新希望
罕见病防治未来需要所有利益相关方共筑
黄如方：罕见病没有定义就像人没有户口
罕见病进医保的路还有多远？
AveXis融资6500万美元用于研发脊髓性肌萎缩基因疗法
CEL-SCI公司发布头颈肿瘤三期临床试验新进展
CHDI基金会与Evotec公司合作寻找治疗亨廷顿病的新方法
Corbus公司系统性硬化病2期临床试验开始患者招募
MediciNova宣布异丁司特二期临床试验纳入ALS晚期患者
Spectrum药业发布注射用 EVOMELA（盐酸美法仑）关键性数据
Alnylam公司宣布开发1型原发性高草酸尿症治疗药物
Dicerna制药公司向FDA提交治疗1型原发性高草酸尿症新药申请
FDA接受治疗多发性骨髓瘤药物Empliciti的优先评审
FDA授予治疗免疫性血小板减少性紫癜药物Fostamatinib孤儿药资格
欧盟批准Revolade®为重型再生障碍性贫血一线治疗药物
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治疗溶酶体酸脂肪酶缺乏症药物获欧盟委员会批准
生命代码被黑了，如何重启？—— 罕见病诊疗寄望基因测序和互联网+
让爱不罕见：临床遗传医生在罕见病诊断中发挥的作用
刘军帅：“青岛模式”引发的罕见病政策思考
罕见病界定不清让病患痛苦不堪，专家呼吁建立“孤儿药”紧急通道
孤儿药全球共享口子待撕开
孤儿药需要中国式拯救
亚力兄制药 — 罕用药领域的掘金者
在中国确诊罕见病为什么比外国差
段涛：中国还没有真正的医疗大数据
2015第四届中国罕见病高峰论坛在北京开幕
这是最坏的时代，也是最好的时代 ——第四届中国罕见病高峰论坛开幕发言
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成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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