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双11特别关注 |开发“孤儿药”，让罕见病患者不孤单
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儿童线粒体病诊断面临的挑战和发展
Shire59亿美元收购Dyax 罕见病领域谁能匹敌？
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南部研究中心获专项奖金支持用以研发囊性纤维化稀有突变病患新疗法
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Diplomat公司获治疗遗传性因子X缺乏症的药物Coagadex的分销权
治疗多发性抽动症新方法获得美国专利申请核准
伊屈泼帕疗法在治疗出血性疾病上被证明有效
治疗肝细胞癌药物ENMD-2076获欧洲药品管理局孤儿药资格认定
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第一三共治疗罕见癌症新药获得FDA突破性药物认证
基药目录调整三大动向！
治疗短肠综合征药物NB1001获FDA孤儿药资格认定
治疗遗传性中风症药物Tempol 获FDA孤儿药资格
FDA批准Letairis® 联合他达拉非为治疗肺动脉高压新疗法
Alexion罕见代谢性疾病新药Strensiq喜获FDA批准
阿肯萨斯大学医学中心（UAMS）癌症科学家发表罕见儿童白血病相关研究发现
山东医学调查发现：我国罕见病有药可医的仅半成
美国NIH国家转化科学促进中心来华交流会 【北京 · 10.27】
孤儿药满载机遇但需智取
“微笑梅里—罕见的行走2015”队员出发仪式在京举办
根治罕见病 别忙下结论
小小的身体，大大的世界 “一米三的视界”第三届病友大会暨俱乐部成立仪式在京隆重举行
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