加州圣布鲁诺，Neuraltus制药公司（NeuraltusPharmaceuticals），一家致力于为神经退行性疾病开发创新疗法的私营生物制药公司，今日宣布：已经完成其试验性疗法NP001治疗肌萎缩侧索硬化（ALS，也被称为卢伽雷氏症）验证性2期研究最后一位患者的诊访工作。

这项研究（NCT02794857）在北美进行，目的是在系统性炎症升高的ALS患者中确认之前的2期研究发现。Neuraltus公司预计将在2018年第一季度末报告这项验证性研究的顶线数据。

“这项NP001治疗ALS验证性2期研究的结果是研究人员、患者和护理人员们高度期待的，因为它有潜力再次确认NP001第一项2期临床试验的初步证据，”首席研究员、斯坦福大学神经科学临床教授兼加州太平洋医学中心福布斯•诺里斯ALS研究中心主任Robert Miller博士说，“ALS病情发展被认为是由系统性炎症驱动的，而NP001能够调节与身体对炎症反应有关的细胞。”

ALS是一种罕见而致命的神经退行性疾病，在全世界范围内影响约40万人。在NP001的第一项2期研究中，Neuraltus公司使用ALS功能评分量表-修订（ALSFRS-R）评估了两个剂量水平的NP001与安慰剂比较的安全性、耐受性和初步有效性。ALSFRS-R测量的是ALS患者的关键日常生活和功能。对该研究结果的二次分析提示，一种系统性炎症的生物标志物——C-反应蛋白——水平上升，可能表明哪些患者更有可能对NP00作出应答。

“如果研究结果确认了之前的研究发现，NP001就可能距离监管审查更近了一步，”Neuraltus公司首席执行官Rich Casey说，“我们期待着分享顶线结果，并继续为罹患这种进行性致命疾病的患者探索这一创新试验性治疗方案。”

第二项2期研究是一个随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，在北美招募138位存在系统性炎症证据的ALS患者。患者将接受NP001（2毫克/公斤）或安慰剂治疗，为期6个月。研究被设计为评估ALSFRS-R在研究期间从基线的改变。次要目的包括肺功能的改变，以肺活量读数进行测量。根据计划，将于2018年第一季度末获得顶线结果。

著名物理学家霍金就是ALS的患者

肌萎缩侧索硬化（ALS或卢伽雷氏症）是一种罕见而致命的神经退行性疾病，以脊髓和大脑中运动神经元的变性退化为特征。该病病因尚不清楚，但越来越多的证据表明，神经炎症与该病的发展有关。据信，ALS患者体内，炎性（激活的）巨噬细胞水平升高，在中枢神经系统中释放因子损害运动神经元。NP001能够调节巨噬细胞的激活，通过将这些激活的炎性细胞转化为正常状态而发挥作用。

全世界大约有40万ALS患者。目前有两种获得批准的药物用于延缓ALS的发展，迫切需要新的更有效的药物。

Neuraltus制药是一家私营生物制药公司，致力于开发和商业化创新疗法，以满足患者和医生在治疗神经退行性疾病方面的重要需求。公司领先候选产品NP001正在进行治疗ALS患者的临床研究。

原文链接：http://www.neuraltus.com/january-4-2018

翻译/曹文东

校审/夏蓓

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