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Telotristat Etiprate三期临床试验显示对癌症病人的类癌综合症有显著作用
Ibrutinib（依鲁替尼）获批可用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤患者
治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经疾病药物获FDA孤儿药资格认证
FDA批准卡非佐米联合运用治疗复发性多发性骨髓瘤
用于治疗亨廷顿病的新药SD-809已获FDA上市许可申请
治疗胆管癌药物ASLAN001（varlitinib）获FDA孤儿药资格
治疗原发性高草酸尿症1型药物DCR-PH1获EMA孤儿药资格认证
首届粘多糖病友家庭亲子夏令营在京举办
第二届先天性糖基化病 (CDG)家庭与专业人士世界大会【法国 2015.8.28-30】
Pharmaxis与 Synairgen宣布携手研发肺纤维化治疗药物LOXL2抑制剂
BrainStorm公司宣布ALS治疗药物NurOwn®临床试验二期已完成受试者招募
《柳叶刀》发表治疗慢性昼夜节律紊乱药物新进展
Intrexon 与 synthetic biologics合作开发治疗苯丙酮尿症新方法
治疗复发或难治急性髓系白血病药物Vosaroxin的VALOR三期试验结果将在《柳叶刀肿瘤学》公布
“冰桶挑战”一年后 罕见病救助还好吗？
2015第二届全国白塞病友大会【 10.04-05】
【最新】精准医学暨中国第五届结节性硬化症研究与应用大会【深圳 · 08.22-23】
2015全球最昂贵五大药物全是孤儿药，你知道吗？
澳新两国药品供应保障情况及启示
FDA新指导发布孤儿药开发中常见问题
Nanosmart获得FDA针对儿童癌症的孤儿药资格认定
治疗恶性胶质瘤药物Ad-RTS-hIL-12获孤儿药资格认定
NIH资助慢性疼痛药物再利用治疗美洲锥虫病
Baxalta发表治疗血管性血友病三期临床研究数据
《CHEST》案例研究发现减少结节病病症的新方法
生长激素缺乏症（GHD）二期儿童研究新进展
FDA授予瑞特（Rett）综合征治疗药物沙立佐坦孤儿药资格
给CFDA有关对罕见病用药(孤儿药)注册申请加快审批的建议函
多学科协作，共创垂体瘤MDT新时代(系列一)
2015第四届瓷娃娃全国病友大会盛大启幕
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