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杰特贝林关于治疗B型血友病药物rⅨ-FP的新药申请新进展
Catabasis制药公司治疗杜氏肌营养不良症临床试验新进展
Sarepta制药宣布FDA将复审Eteplirsen作为治疗杜氏肌营养不良症的新药审批申请
PNAS: 肌萎缩侧索硬化症(ALS)新进展！SOD1三聚体或致神经元死亡
卫计委成立罕见病诊疗与保障专家委员会
FDA授予卵巢癌治疗药物TPIV200孤儿药资格
FDA授予治疗肌萎缩性侧索硬化症的药物MN-166(异丁司特)快速通道资格认定
治疗囊性纤维化药物KALYDECO获欧盟批准扩大适应症
FDA批准首个重组血管性血友病因子Vonvendi孤儿药资格
Eiger生物制药公司通过白三烯抑制治疗肺动脉高压专利许可
Kadimastem公司与FDA就ALS治疗的人体临床试验框架达成协议
Neurocrine公司宣布Tourette综合征药物临床Ib期研究结果
SOM生物技术为儿童罕见疾病推出众筹集资平台
治疗肌肉萎缩性侧索硬化症的药物ISIS-SOD1Rx的1/2期临床研究启动
FDA批准新的免疫刺激疗法Empliciti用于治疗多发性骨髓瘤
Treeway公司宣布ALS治疗药物依达拉奉临床1期试验结果
罕见病患者：折翼的天使，也是拯救世界的英雄
罕见病新药Unituxin面世 挽救儿科致命性癌症
基因疗法：囊肿性纤维化有希望的疗法
FDA授予治疗杜氏肌营养不良症药物ARM210/S48168孤儿药资格和罕见儿科疾病资格认定
从明年起这三种疾病将纳入医疗保障 浙江建立罕见病医疗保障机制
冬至：不得不说的罕见病医保政策
FDA批准首个用于B型血友病治疗的体内蛋白置换平台技术
FDA批准MediciNova公司治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）患者新临床方案
治疗多发性骨髓瘤药物NINLARO获准上市
INNOVCare项目将为罕见病群体的社会需求发声
ProMetic公司启动囊性纤维化药物PBI-4050II期临床试验
地夫可特受试者项目将在美国杜氏肌营养不良症患者中开展
美国 FDA批准DARZALEX成为首个治疗多发性骨髓瘤的有效抗体
FDA批准Kanuma为首个溶酶体酸性脂肪酶缺乏症治疗药物
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