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治疗血液癌症药品APLIDIN(plitidepsin) 在台湾地区获得授权许可
日本启动确诊罕见病患者的基因组项目
临床试验项目Relive, Livatag对肝癌治疗的三期临床试验的进展
“冰桶挑战”没有辜负捐助人的善意
罕见疾病白塞氏病药物研究新进展
病友故事丨SMA：可以避免的悲剧
FDA授予治疗神经母细胞瘤的药物Anisina孤儿药资格认定
NutraPharma公司向FDA提交治疗儿童多发性硬化症的孤儿药申请
国家食品药品监督管理总局发布公告征求加快解决药品注册申请积压问题的政策意见
特发性肺纤维化治疗新指南发布
清华北大“关爱苯丙酮尿症儿童”社会实践支队到甘肃调研
先天性肌营养不良症（CMD）药物Omigapil开始临床试验
FDA授予治疗胆管癌药物美法仑（Melphalan）孤儿药资格
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降费机制可治孤儿药研发“痛点”
全美最有钱基金会 因资助药企开发新药“吸金”33亿美元
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海峡两岸共济失调病友交流会暨临床科研公益研讨会【北京 · 09.12】
女儿患罕见病，会计师“走投无路”成立基因治疗公司
冷泉港实验室：雷特综合征有望通过小分子药物进行治疗
科学家发现儿童遗传性肥胖营养治疗有效靶点
美国妇产科医师学会：关于无创产前检测的共识更新
药明康德与新华医院小儿内分泌/遗传科合作 推动罕见遗传病研究
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“重磅炸弹”模式步履维艰，孤儿药可否小鬼当家？
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肾脏罕见病的新研究——局灶节段性肾小球硬化（FSGS）
治疗低磷酸酯酶症药物Strensiq获得在日本上市许可
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