图片来源于Anthera官网
Anthera制药（Anthera Pharmaceuticals）前不久宣布：Sollpura治疗囊性纤维化所致胰腺外分泌机能不全的3期临床研究RESULT，已经获得欧洲囊性纤维化学会临床试验网络（ECFS CTN）执行委员会批准。ECFS CTN的目标是加强囊性纤维化领域的临床研究，尽可能快地将新药物带给患者。RESULT将按计划在美国和欧盟进行招募，而纳入ECFS CTN可能进一步加快该临床试验的患者招募。预计将在2017年底至2018年初获得顶线数据，具体时间取决于患者招募速度。
“能够获得ECFS执行委员会批准将RESULT试验纳入ECFS CTN，让我们感到非常高兴，”Anthera公司总裁兼首席执行官Craig Thompson说，“这一成就，连同囊性纤维化基金会疗法开发网络的早期批准，代表着RESULT试验的另一个关键里程碑。”
RESULT临床研究设计从之前Sollpura试验（SOLUTION）的数据演变而来，基于临床体征和症状，允许更频繁和更高剂量的调整。和目前的猪酶（porcine enzymes）实践一样，RESULT研究允许在个性化的基础上增加剂量以达到最大的治疗益处，同时由于Sollpura明显更紧致的配方技术，每日的用药负担可能减少。
关于RESULT
3期RESULT研究被设计为评估Sollpura在个性化剂量下治疗囊性纤维化所致胰腺外分泌机能不全，与获批猪源性肠溶衣胰酶替代疗法（PERT）相比的非劣效性。这项研究将招募筛选时被稳定猪PERT疗法控制良好的患者（N≈150），脂肪吸收系数（CFA）可表明这点。主要疗效变量将评估Sollpura或Pancreaze治疗4周后，CFA从基线的改变。随机分配到Sollpura的患者将接受额外20周扩展期（研究共计24周）随访，以便对体重、身高、体重指数和安全性进行更长期的评估。
关于Sollpura®（liprotamase）
图片来源于Anthera官网
Sollpura是一种新型、非猪的PERT，含有一种交叉连接结晶脂肪酶、结晶蛋白酶和非晶态淀粉酶的专有、生物技术衍生配方，具有广泛的底物特异性。该药物以精确和固定比例配方，提供在类似胃部酸性pH环境中的稳定性，没有肠溶衣。作为非猪产品，Sollpura减轻了与猪相关的风险，包括供应限制和猪相关病毒或其他传染性病原体的污染。此外，考虑不存在肠溶衣情况下的稳定性，一种可溶、可饮用的Sollpura配方正在开发中，这可能为儿科患者和通过饲管获得营养的患者提供易于管理的选择。
关于Anthera制药公司
Anthera Pharmaceuticals, Inc.
Anthera制药是一家生物制药公司，专注于开发和商业化产品，以治疗严重和危及生命的疾病，包括胰腺外分泌机能不全和IgA肾病。
原文链接：
http://investor.anthera.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=1037171
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原文翻译/曹文东
校审/夏蓓
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