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冯家妹为罕见病SMA拍卖设计珠宝《蝶》
AveXis公司治疗Ⅰ型脊髓性肌萎缩药物AVXS-101完成1期临床试验患者招募
Cytokinetics宣布开始脊髓性肌萎缩药物CK-2127107二期临床试验
爱美医疗公司启动糖原贮积症II型新药的1/2期临床试验
吉利德终止Simtuzumab治疗特发性肺纤维化的二期临床研究
【浙江模式】人民日报：治疗罕见病 政府来托底（民生三问）
杜氏肌营养不良（DMD）治疗研究进展
罕见病药审评细则或衔接儿童用药政策
2016年国自然指南的公布和医学部指南内容的重大变化
“基因剪刀”将世界带向何处？
孤儿药开发疯狂！最具价值在研项目TOP 15
多科协作，共创垂体瘤MDT新时代(系列四)——上海华山医院垂体疾病多学科诊疗（MDT）经验分享
多科协作，共创垂体瘤MDT新时代(系列三)——中山大学附属第一医院垂体瘤诊治中心多学科协作（MDT）
多学科协作，共创垂体瘤MDT新时代(系列二)——四川大学华西医院垂体瘤及相关疾病诊疗中心MDT经验分
杰特贝林关于治疗B型血友病药物rⅨ-FP的新药申请新进展
Catabasis制药公司治疗杜氏肌营养不良症临床试验新进展
Sarepta制药宣布FDA将复审Eteplirsen作为治疗杜氏肌营养不良症的新药审批申请
PNAS: 肌萎缩侧索硬化症(ALS)新进展！SOD1三聚体或致神经元死亡
卫计委成立罕见病诊疗与保障专家委员会
FDA授予卵巢癌治疗药物TPIV200孤儿药资格
FDA授予治疗肌萎缩性侧索硬化症的药物MN-166(异丁司特)快速通道资格认定
治疗囊性纤维化药物KALYDECO获欧盟批准扩大适应症
FDA批准首个重组血管性血友病因子Vonvendi孤儿药资格
Eiger生物制药公司通过白三烯抑制治疗肺动脉高压专利许可
Kadimastem公司与FDA就ALS治疗的人体临床试验框架达成协议
Neurocrine公司宣布Tourette综合征药物临床Ib期研究结果
SOM生物技术为儿童罕见疾病推出众筹集资平台
治疗肌肉萎缩性侧索硬化症的药物ISIS-SOD1Rx的1/2期临床研究启动
FDA批准新的免疫刺激疗法Empliciti用于治疗多发性骨髓瘤
Treeway公司宣布ALS治疗药物依达拉奉临床1期试验结果
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