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2016年康复巡诊罕见病病友招募公告（限鄂尔多斯、上海）
2016年北京医学会医学遗传学专业学术年会通知（2016.6.18北京）
2016年度罕见病展览会通知（加拿大 9.24）
红斑狼疮药物Benlysta获英国NICE批准
FDA批准一个用于治疗溶酶体酸脂肪(LAL)酶缺乏症的新药
国际TSC关爱日——用我的家乡话，为蝴蝶结加油！
首届“腹膜假粘液瘤医患交流会”（北京 5.29）
相约5.28 上海复旦大学附属儿科医院第三届天使家庭讲座交流会
“关注口腔溃疡 远离白塞氏病”国际白塞病关爱日宣传走进大连
2016中国亨廷顿病协作网会议纪要
国务院办公厅：进一步畅通罕见病用药、临床急需药品的审评审批专门通道
亨廷顿舞蹈症研究揭示新药物方向
硬皮病的完整遗传图谱为诊断和靶向治疗开启了大门
脂肪组织功能紊乱（ATDs）研治新动态——TREAT项目
新的疫苗策略将快速而持久地预防基孔肯雅病毒
Bluebird：基因疗法再攻一城，在治疗ALD方面效果显著
亨廷顿舞蹈症（HD）研究新进展
多发性硬化症（MS）每月一次注射药物Zinbryta欧盟上市在即
改变从“I CAN”开始，第五届“I CAN协力营”开始招募啦
Lumos加大对X染色体-连锁的肌酸转运缺陷罕见病的开发研究
加拿大卫生部接受审核治疗肾病性胱氨酸病的新药提交案
针对SMA基因问题的第一种临床药物Nusinersen的试验数据更新
FDA批准药物Defitelio用于治疗肝静脉阻塞症（VOD）
Amicus医疗公司宣布对治疗法布雷病的Migalastat药物实行扩大可及性计划
2016国际白塞病关爱日（5.20）系列活动
关于hCDR1药物治疗系统性红斑狼疮II期临床研究新进展
神经退行性疾病药物RE-024获得欧洲孤儿药名称
36位DMD专家支持FDA批准Eteplirsen
MyGene2：共享孟德尔遗传病基因，造福罕见病患者
MyGene2 网络工具协助罕见病患者建立互相联系
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