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以肽为基础的亨廷顿氏病治疗法
科学家发现肌营养不良症（MD）的新药物靶点
牛清：去远方，那里有我的牵挂 | 家庭旅行梦想计划
第三届罕见病合作峰会（美国 7.11-7.12）
卫计委办公厅：关于24个病种临床路径的通知（含多种罕见病）
哈佛波士顿儿童医院专家在上海义诊，征集儿科疑难病例
李晓艳：插上梦的翅膀去飞翔 | 家庭旅行梦想计划
张庆：世界那么大，我终于可以出去走走啦！ | 家庭旅行梦想计划
罕见型周期性发热综合征药物Ilaris获得三项FDA突破性疗法认定
Batten病试验治疗药物（Cerliponase α）加速评估获得批准
美国协会2016年会报道：13个亨廷顿舞蹈症临床试验更新
身患罕见病的5岁小女孩，自己决定了自己的生死
遗传性酪氨酸血症I型治疗药物：尼替西农口服悬液获FDA批准
当梦想照进现实 | 家庭旅行梦想计划
蜗牛计划暨中国罕见病组织小额资助招标公告
罕见病市场准入和孤儿药商业化峰会
孤儿药的新动态
《自然生物技术》：FDA需要完善罕见病治疗方法审批途径
关于印发加强儿童医疗卫生服务改革与发展意见的通知
卫生计生委关于印发推进家庭医生签约服务指导意见的通知
罕见病患者“用药难”
一天拉稀三十多次 罕见病侵袭深圳8岁男孩
国务院办公厅印发《药品上市许可持有人制度试点方案》
罕见病医生广东全省仅50多名 药费每年动辄数十万
新生儿NPC（C型尼曼-匹克氏症）筛查试验
食品药品监管总局等四部门关于印发捐赠药品进口管理规定的通知
欧盟委员会指定孤儿药AGIL-AS治疗天使综合征
2016第二届中国重症肌无力大会开始报名啦！（6.15-18）
第一届中国SMA大会 嘉宾邀请函（北京 8月6-7日）
孤儿病研究与临床研讨会（上海 7.29-30）专家（代表）邀请函
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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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