第4届欧洲神经病学大会（EAN2018）于6月16-19日在葡萄牙首都里斯本举行。近日，瑞士制药巨头罗氏（Roche）在会上公布了多发性硬化症新药Ocrevus III期临床研究新的分析数据。数据显示，Ocrevus治疗原发进展型多发性硬化症（PPMS）提供了有意义的残疾受益，例如推迟了轮椅的需求。

对Ocrevus治疗PPMS的III期临床研究ORATORIO扩展对照期进行的一项新的探索性分析显示，采用24周确认残疾进展（CDP）评估的患者达到扩展残疾状况（EDSS）≥7的时间长度来衡量，Ocrevus可显著地将患者轮椅需求推迟长达7年时间。与安慰剂组相比，Ocrevus治疗组残疾进展至需要轮椅的风险显著降低了46%（6.2% vs 9.8%，p=0.022）。当这些结果被扩展（外推法）至计算轮椅的中位时间时，数据表明，与安慰剂相比，Ocrevus治疗可将轮椅的需求推迟7年时间（19.2年 vs 12.1年）。

此外，分析显示，ORATORIO研究中安慰剂治疗的患者与现实世界中未接受治疗的PPMS患者群体具有相似的残疾进展率：ORATORIO研究中安慰剂组外推的疾病进展至EDSS≥7的中位时间为12.1年，MSBase数据库中现实世界PPMS患者的中位时间为12.4年。

莫纳什大学临床医学院MS和神经免疫学主席Helmut Butzkueven教授表示，对于一个患有PPMS的人来说，残疾的累积速度是复发性MS的2倍，将轮椅需求推迟7年，意味着他们可以独立地生活更长的时间。EAN会上公布的数据证实了Ocrevus对残疾进展的显著影响，该药作为全球首个PPMS疾病修饰疗法，将解决该类患者群体中存在的显著未满足医疗需求。

多发性硬化症（MS）是一种慢性炎症性、脱髓鞘的中枢神经系统疾病，影响全球约230万人，目前尚无治愈该病的药物。MS的发生是由于人体免疫系统异常攻击脑、脊髓、视神经中的神经细胞绝缘层和支撑结构——髓鞘，引起炎症及相关损伤。这种损伤可引起一系列症状，包括视觉障碍、肌肉无力、讲话困难、严重疲劳、认知障碍等，严重者可以导致活动障碍和残疾。多发性硬化症的平均发病年龄一般在20至40岁，是青壮年人群体中非外伤致残的主要原因。

PPMS是一种高度致残、严重病程类型的MS，自病程开始便持续恶化，无明显的复发或缓解期，预后最差；PPMS约占MS病例的15%。在临床上，治疗PPMS的一个重要目标是尽可能快地降低疾病活动度，以延缓残疾进展。

Ocrevus是一种人源化单克隆抗体，选择性地靶向CD20阳性B细胞，这是一种特定类型的免疫细胞，被认为是导致髓鞘和轴突损伤的关键因素，这种神经损伤可在多发性硬化症（MS）患者中导致残疾。临床前研究证实，Ocrevus可选择性地结合表达于特定B细胞的CD20细胞表面蛋白，但不结合干细胞和浆细胞表面的CD20蛋白，因此能够保留免疫系统的重要功能。

Ocrevus于2017年获批上市，是全球首个也是唯一一个获批治疗PPMS的药物，截至目前，该药已获全球60多个国家批准。Ocrevus是一种静脉输注药物，6个月输注一次，每年只需输注2次，有望显著提高患者的治疗依从性。

原文出处：Roche announces new OCREVUS (ocrelizumab) data on long-term disability benefits in primary progressive multiple sclerosis and initiation of two global studies in progressive multiple sclerosis