Idorsia公司（Idorsia Ltd）前不久宣布：3期注册研究MODIFY已经招募首位患者。该研究旨在评估lucerastat作为口服单一疗法治疗遗传学确诊法布雷病（Fabry disease）成人患者的疗效，不论其基因突变类型如何。

MODIFY将在9个国家的29个试验点招募超过100名患者。其主要终点是神经性疼痛的减轻，这种疼痛被描述为主要集中在手足部的灼烧、电击或枪击、刺伤、刺痛和/或针刺感。尽管存在治疗方法，但许多法布雷病患者报告这种主要症状严重影响他们的日常活动和生活质量。

欧盟协调研究员Derralynn Hughes博士评论道：“今天的新闻对于法布雷病研究和为这项研究的发展做出贡献的患者联盟来说是一个重要的里程碑。疼痛是法布雷病患者群体真正迫切需要解决的未满足需求，对于许多甚至已经接受酶替代疗法的患者来说，疼痛仍然是一个严重的负担。Lucerastat代表着一种解决这一问题的令人激动的潜在新口服治疗方案。”

法布雷病是一种罕见、危及生命的遗传性溶酶体贮积症，被称为酰基鞘氨醇三己糖苷(Gb3)的特定脂质积聚在身体许多器官的细胞中。这种积聚会导致细胞功能障碍，造成从神经性疼痛（主要是手和足部），胃部、皮肤和眼睛问题，到高血压、进行性肾损伤、心肌病和中风等一系列症状和体征。迫切需要新的治疗方案来治疗该病的基础机制并缓解症状。”

 首席科学官Martine Clozel博士评论道：“Idorsia的临床前数据表明lucerastat有潜力治疗法布雷病患者，无论他们的特定基因突变类型如何。MODIFY将包括从未接受过酶替代疗法或停止酶替代治疗的患者。与此同时，我们还将开展一项儿科研究，评估lucerastat治疗2至18岁儿童的状况。因此，lucerastat是一种可能适用于广泛法布雷病患者的潜在新型口服治疗方案。”

全球临床开发负责人Guy Braunstein博士补充道：“我们在为lucerastat开发MODIFY协议的过程中与患者们建立了密切合作。我们进行了一项国际性患者调查，以更好地了解法布累病患者的症状，并根据卫生当局的指导验证了一种患者报告结果的工具，以特别评估法布雷神经性疼痛。”

>>.关于MODIFY研究

MODIFY是一种多中心、双盲、随机、安慰剂对照、平行组研究，以确定lucerastat作为口服单一疗法治疗法布雷病成人患者的有效性和安全性。该研究的目的是确定治疗在6个月期间对神经性疼痛的影响，由Idorsia公司验证的法布雷病疼痛工具进行测量。在双盲期结束时，患者将有可能进入一项非盲扩展研究。预计将招募约108名患者，以2:1的比例随机分配进入lucerastat或安慰剂组。该研究预计将持续20个月左右。

原文标题：Idorsia initiates MODIFY, a Phase 3 registration study to assess lucerastat as a potential new treatment option for patients with Fabry disease

译：杨子羽    审：曹文东

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