这项申请得到MERIT-1试验的数据支持。MERIT-1试验在无法手术的CTEPH成人患者中评估OPSUMIT，其结果显示：与正在接受背景治疗的患者相比，接受OPSUMIT治疗的患者的肺血管阻力和6分钟步行距离（6MWD）都有显著改善。

强生集团杨森（Janssen）制药子公司之一Actelion制药公司（Actelion Pharmaceuticals Ltd）宣布：向美国食品与药物管理局（FDA）提交补充新药申请（sNDA），寻求扩大OPSUMIT（马西替坦）的适应证，用于治疗无法手术的慢性血栓栓塞性肺动脉高压（Chronic Thromboembolic Pulmonary Hypertension，CTEPH）成人患者，以改善其运动能力和肺血管阻力（PVR）。

这项申请基于来自MERIT-1试验的数据，该试验结果显示：与接受背景治疗的患者相比，接受OPSUMIT治疗的CTEPH患者在PVR和6MWD的主要和次要终点方面都有显著改善。OPSUMIT在该患者群体中耐受性良好，而且其安全性与之前临床研究中已知的安全性状况相一致。

这些研究结果在2017年美国胸科学会（ATS）和欧洲呼吸学会（ERS）进行了介绍，并发表于The Lancet Respiratory Medicine。

相当比例（接近40％）的CTEPH患者被认为无法手术的，目前仅有一种药物治疗可供选择。MERIT-1试验为这些患者的联合治疗方案提供了首个随机对照试验数据，解决CTEPH的关键未满足需求。

Actelion公司全球研发主管Martin Fitchet博士评论道：“如果不接受治疗的话，这些无法手术的CTEPH患者通常预后不佳。在Actelion，我们致力于推进全球肺动脉高压患者的治疗进展，而且我们相信这项申请可能为美国无法手术的CTEPH患者提供新的治疗选择。在取得这一里程碑式进展的同时，Actelion将继续延续其在该病研究中坚持了20年的突破创新传统。”

OPSUMIT是一种口服起效的内皮素受体拮抗剂（ERA），目前在美国批准用于治疗PAH，以延缓疾病进展和住院治疗。

CTEPH是一种由肺动脉慢性阻塞引起的独特形式肺动脉高压（PH）。这种阻塞可以是血凝块黏在肺动脉壁所致的。肺动脉内壁随后会开始在血凝块周围形成多余组织，最终共同转化成附着于动脉壁上的纤维瘢痕组织。这会造成阻塞，限制血液流通并升高血压，引起肺动脉高压和慢性右心负荷加重，面临随时间推移发展出右心衰的风险。CTEPH是一种进行性疾病，美国每年有大约1600名新发患者。

肺动脉血栓内膜剥脱术（PEA）仍是CTEPH的首选治疗方法。然而，某些CTEPH患者由于疾病性质、血栓位置或多种合并症而无法进行手术。因此需要新的医疗方案来有效地管理这部分患者。

原文标题：Actelion Submits Supplemental New Drug Application to US FDA Seeking Approval of OPSUMIT® (macitentan) for the Treatment of Chronic Thromboembolic Pulmonary Hypertension (CTEPH)

译：贺斌    审：曹文东、夏蓓