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基因突变细胞如何变成癌细胞
征稿通知 | 中国罕见病信息平台征稿启事
中国创新药要弯道超车，罕见病将是最佳载体
第三届罕见病临床研究会议（2016.11.3华盛顿）
广州医学专家运用基因编辑修复地中海贫血缺陷基因病
ALS的一些遗传因素可能需要一个表观遗传诱因来激活疾病
SMA患儿新希望—儿童外骨骼技术在西班牙获得专利
渐冻症的治愈方法仍在寻找当中
美国最大电子医疗病历平台PF可帮助医生诊断罕见病患者
雷自枝：梦想的路上，感恩有你 | 家庭旅行梦想计划
2016孤儿病研究与临床研讨会 （上海 8月20日）
WES（全外显子组测序）对罕见病儿童家长的社会心理影响
罕见病患者生活关怀的研究
这一刻，远方不是梦 | 家庭旅行梦想计划
针对杜氏肌营养不良症患者母亲的心理适应性研究
欧洲八国大疱性表皮松解症患者的调查研究
301研究（与软组织肉瘤相关的临床试验）在亚太地区开展
某些罕见癌症可伪装成注意力缺陷多动症
“先天性骨髓衰竭综合征”宣传日义诊通知
关于实施健康扶贫工程的指导意见：对患大病和慢性病的农村贫困人口进行分类救治
FDA授予治疗ALS的VM202疗法快速通道资格
Cell：酶DNASE1L3或可用来治疗狼疮等自身免疫疾病
德科学家在肝豆状核变性治疗上有新发现
重磅！法国6.7亿欧元启动精准医疗计划！各国基因组计划大比较
“不食人间烟火的天使”-苯丙酮尿症的儿童无法食用蛋白质
基因胚胎检测技术“挽救”了一个罕见病家庭
这种有美丽名字的绝症或将迎来首个基因疗法
欧盟委员会指定用于PNH患者的ALXN1210为孤儿药
第一届中国SMA大会报名开始啦【8月6日-7日 北京】
谭纯慧：川行漫记，那山那水那人在我心|家庭旅行梦想计划
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