Scholar Rock是一家位于波士顿的生物技术公司。他们今天（2018.5.31）宣布，已经在SRK-015的1期临床试验中完成了第一组参试者（健康志愿者）的给药，并正在继续招募健康志愿者参加此试验。SRK-015是一种Myostatin（肌肉生长抑制素）活化选择性抑制剂，是该公司的首要候选抗体药物。公司认为它有可能成为第一种面向肌肉的疗法，用于逆转或防止脊髓性肌萎缩症（SMA）患者肌肉的进一步萎缩，而且既可以单独使用，也可以与当前的护理标准结合使用。

Scholar Rock公司总裁兼首席执行官Nagesh Mahanthappa博士说：“启动SRK-015的1期临床试验对于公司而言是一个重要的里程碑，我们距离可能为SMA患者带来第一种面向肌肉的治疗方法更近了一步。”

此项安慰剂对照双盲1期临床试验将评估在健康成人志愿者身上单次和多次递增剂量静脉注射SRK-015的安全性、耐受性、药代动力学及药效学。若1期试验成功完成，公司计划在2019年第一季度启动2期概念验证试验，评估SRK-015在稍晚起病SMA患者身上以单药治疗，或联合使用符合护理标准的已经获批的SMN上调疗法的安全性及有效性。

SRK-015是一种肌肉生长抑制素活化的选择性抑制剂，是治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的一种研究性疗法。肌肉生长抑制素是TGF-β生长因子总科中的一员，主要在骨骼肌细胞中表达，而其基因的缺失与多种动物物种的肌肉质量和强度增加有关。Scholar Rock公司相信，通过SRK-015来抑制肌肉生长抑制素的活性可促进临床上有意义的肌肉质量和肌力增加。健康志愿者的1期临床试验正在进行中。美国食品与药物管理局（FDA）已经授予SRK-015治疗SMA的孤儿药（ODD）认定。但SRK-015的有效性和安全性尚未确定，SRK-015尚未获得FDA或任何其他管理机构的批准。