欧洲药管局人类使用医学产品委员会推荐将治疗无义突变造成的DMD患者的药物Translarna（PTC124）提供给2到5岁的无义突变DMD患者使用。

该委员会的这一决定，是基于对年龄小的患者（2-5岁）开展的二期临床实验的结果。二期临床试验结果显示该药物对患者治疗，产生了积极的获益风险比。该委员会还建议，更新Translarna（PTC124）目前的市场准入方式。

在二期临床实验中，研究者评估了药物的安全性，同时还评估了患者体重的改变，身体质量指数，10米行走的时间，最大的药物血浓度和其他的一些参数。二期临床实验采用多剂量，公开标签的方式。

PTC公司的首席运营官Marcio Souza说：“我们对治疗DMD患者的策略是早诊断，早治疗，这次欧洲药管局人类使用医学产品委员会的推荐与我们要给患者最佳治疗的策略相符合。”

Translarna（PTC124）目前已经在欧洲有条件上市，用于治疗五岁以上的无义突变造成的DMD患者。欧洲药管局人类使用医学产品委员会推荐了该药物用于2到5岁的小患者后，预计不久就会执行。

相反美国食品药品管理局，在去年9月份否决了该公司Translarna（PTC124）的上市申请，认为没有充分的证据证明该药物治疗效果，需要进行更多的研究。