Amryt 制药公司（Amryt Pharma）的领先研究性疗法AP101正在为关键3期试验招募大疱性表皮松解症（epiderminolysis bullosa，EB）患者。该药物的开发目的是缩短皮肤伤口愈合的时间。

AP101也被称为油凝胶-S10（oleogel-S10），是一种基于精制桦树皮提取物的外用产品，包含72%-88%的桦木醇。其独特配方能够促进皮肤细胞前体细胞（角质形成细胞）迁移至伤口部位并分化为成熟细胞，加速伤口愈合和皮肤修复。

2016年，AP101获得欧盟批准用于治疗成人局部深度创伤，商品名为Episalvan。

Amryt制药目前正在全球3期EASE研究（NCT03068780）中评估AP101治疗EB患者的安全性和有效性。这项试验将评估AP101和安慰剂相比在减少创伤愈合时间方面的有效性。（注：EASE即Efficacy and Safety Study of Oleogel-S10 in Epidermolysis Bullosa，油凝胶-S10治疗大疱性表皮松解症的有效性和安全性研究）

这项试验将持续90天，之后是24个月的随访期。所有参与者在随访期间都将接受AP101治疗。

EASE试验将在多个国家开展，大约招募164名参与者。在初步EASE试验数据和非临床研究结果的支持下，Amryt制药计划向美国食品与药物管理局（FDA）递交AP101的新药临床研究（IND）申请。

EASE试验目前在欧洲、澳大利亚、以色列和南美的28个地点进行，预计FDA将允许Amryt制药在2018年第三季度开放美国的试验基地。

Amryt制药有机会回顾Amicus Therapeutics公司评估SD-101治疗EB患者的3期ESSENCE试验（NCT02384460）的完整数据。（注：ESSENCE即Efficacy and Safety of SD-101 Cream in Patients With Epidermolysis Bullosa，SD-101霜剂治疗大疱性表皮松解症患者的有效性和安全性）

ESSENCE试验未能证明研究性治疗的有效性，但它提供了有关试验设计的重要见解。

“Amicus公司慷慨地为我们提供了宝贵的机会，以回顾来自ESSENCE研究的数据，”Amryt制药首席执行官Joe Wiley说，“基于这些数据，Amryt现在有机会改进正在进行的评估AP101治疗EB患者的全球3期EASE研究，这有可能增加该研究成功的可能性。”

“我们真诚地感谢Amicus公司提供的机会，这是我们行业中为了患者的最大利益而精诚合作的鼓舞人心的范例，”Wiley补充道。

Amryt制药目前正在修改EASE研究协议，并将与FDA和欧洲药品管理局（EMA）商讨其中的重大改变。

协议修改包括将参与者数量从164增至192，并将纳入标准限制为只接受某些特定伤口类型。这些协议更改旨在增加研究成功的几率，但同时也会轻度延迟试验开始时间。

由独立的数据监督委员会进行的中期分析有望于2018年第四季度发布，而顶线数据将在2019年第二季度前获得。

Amryt制药还宣布与都柏林大学（University College Dublin）达成一项关于非病毒基因疗法平台的许可协议——使用高支链聚β-氨基酯（HPAE）聚合物技术——来解决隐性营养不良性大疱性表皮松解症（recessive dystrophic epidermolysis bullosa，RDEB）的基础病因。

从动物研究收集的临床前数据已经表明，基于HPAE的基因疗法可以提高皮肤中胶原蛋白VII的水平。由于RDEB是由错误胶原蛋白VII导致的，因此能够恢复其水平的疗法对于这种未满足临床需求而言是一种有吸引力的策略。

“基因疗法是现代医学最令人振奋和最具变革潜能的领域，这是Amryt进入该领域的绝佳机会，”Wiley说道。

“HPAE聚合物工艺赋予我们一种潜在平台技术，并首先外用于EB，不依赖于使用病毒载体来递送基因疗法。如果成功的话，这个平台将有潜力广泛应用于其它皮肤疾病，甚至还有更多应用可能，”他补充道。

Amryt制药计划在未来几个月内进行这种新型基因疗法的临床前研究，并于2018年第四季度报告初始数据。

外文链接：Amryt Pharma Advances Lead Candidate AP101 to Global Phase 3 Trial for EB

翻译：林萍萍

校审：曹文东/夏蓓

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