国际制药公司Naia有限公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授予其旗下Naia罕见病有限公司的NB1001孤儿药资格认定。NB1001是长效GLP－1受体的激动剂，用来治疗短肠综合征。

Recursion制药公司是一家新兴药物研发公司，该公司宣布FDA授予Tempol 治疗脑海绵状血管瘤（一种遗传性中风疾病）的孤儿药资格。Recursion期望这将是利用该公司独有的药物开发平台发现的诸多潜在药物中的第一个。

吉利德科学公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Letairis® (安贝生坦)联合他达拉非用于治疗肺动脉高压（PAH）（WHO 1类），以减少恶化期肺动脉高压患者疾病进展及住院的风险，并提高运动能力。Letairis是一种内皮素受体拮抗剂，最初在2007年被美国批准用于肺动脉高压的单药治疗，以提升患者的运动能力并减缓临床恶化。

​近日，美国罕见血液病药物生产商Alexion花费10.8亿美元收购的药企Enobian终于“物有所值”，FDA宣布Alexion的asfotase alfa（将以商品名Strensiq销售）获批，该药物用于治疗一种罕见的代谢性疾病——低磷酸酯酶症（HPP）。

孤儿药是个有意思的话题，曾经，罕见病用药是不受待见的“孤儿”，然而近年来，随着各国陆续出台特惠政策，孤儿药成了“香饽饽”，罕见病药研逐步成为各大跨国药企重点布局的领域。国内医药界对孤儿药的关注也在升温。

LeafBio股份有限公司于9月17日宣称，美国食品药品监督管理局(FDA)授予埃博拉病毒实验药物ZMapp快速通道资格。LeafBio是生产该药物的马普生物制药有限公司(Mapp)的分公司。

Rhythm公司宣布将FDA罕见病产品开发办公室批予的一百万美金分配至其子公司 Rhythm Metabolic，以支持setmelanotide二期临床试验。该药物是新型的MC4多肽激动剂，用以治疗普拉德－威利综合征（Prader-Willi Syndrome）中的肥胖与饮食亢进。

作为一家在纳斯达克全球市场以及东京证券交易所JASDAQ市场上进行交易的生物制药公司，MedicNova公司宣布其治疗特发性肺纤维化的药物MN-001（tipelukast）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的药物快速通道资格。

Dimension Therapeutics公司（以下简称“Dimension”公司）是一家顶尖的基因疗法平台公司，专注于为肝脏的罕见病发现及开发新的治疗产品。该公司宣布，美国食品和药物管理局接受了Dimension的新药研究申请（IND）并且授予公司的领导产品名单中治疗血友病B型的药物DTX101孤儿药资格。

加拿大日前宣布一种新的胃癌药物——Cyramza™ (ramucirumab)现在已获批准在国内使用。Cyramza被加拿大卫生部授权使用，其可以单独使用或结合紫杉醇服用以治疗晚期或转移性胃癌，以及用于食道癌、结腺癌患者在早期铂类化疗和氟嘧啶化疗后的晚期治疗。

自武田制药2003年硼替佐米获批准后，蛋白酶抑制剂（PI）已经成为治疗多发性骨髓瘤的核心用药。目前武田制药在美国和欧洲为ixazomib提出申请，让ixazomib离上市又更近一步，该药可能成为此类药物中的第一种口服制剂。