美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准用药物Defitelio（去纤苷钠）来治疗患有肾或肺异常的肝静脉阻塞症（VOD）的成人和儿童，肝静脉阻塞症（VOD）发生在他们接收来自血液或骨髓的干细胞移植，即造血干细胞移植（HSCT）后。这是FDA批准的首个治疗严重肝VOD的治疗法，肝VOD是一种罕见而危及生命的肝部疾病。
HSCT是在这些患者身上用来治疗特定的血液或骨髓癌的小手术。患者要在HSCT之前立即接受化疗。肝VOD可发生于既接受化疗又接受HSCT的患者。此病为肝内一些静脉受阻，导致肝的肿大和肝内血流下降，因而可能造成肝脏损伤。在最严重的肝VOD中，患者还可能发展成肾和肺的衰竭。虽然仅有少于2%的患者在HSCT后出现严重肝VOD，但多达80%的严重肝VOD患者会死亡。
“Defitelio的批准满足了移植群体对治疗患者这种在化疗和HSCT后发生的罕见但常常致命的并发症的巨大需求。”FDA药物评价和研究中心血液与肿瘤产品办公室主任Richard Pazdur博士如是说。
Defitelio的效果在三项研究共528个被治疗的病人中进行了评估，包括两项前瞻性临床试验和一项扩展治疗研究。参与所有三项研究的患者都被确诊为HSCT后伴有肝或肾异常的肝VOD。这些研究侧量了HSCT后100天仍然存活患者的百分比（总生存）。在这三项研究中，接受Defitelio治疗的患者在HSCT后100天生存率为38-45%。根据已发表的报道和患者水平数据分析，仅接受支持治疗或其他异于Defitelio治疗的严重肝VOD患者在HSCT后100天的期望生存率是为21-31%。
Defitelio最常见的副作用包括非正常低血压、腹泻、呕吐、恶心和流鼻血。已知的严重潜在副作用包括出血和过敏反应。Defitelio不能用于有出血并发症或服用血液稀释剂和其他降低血液凝固药物的患者。
FDA授予Defitelio药物申请优先审查资格，该举措将推动和加速一些特定药物的开发及审查，因为它们有可能对严重或有生命威胁情况的患者有帮助，Defitelio还获得了罕见病药物指定，这就提供了如税收抵免、用户费用豁免和独家经销权等奖励措施来帮助和鼓励针对罕见病药物的研发。
Defitelio由位于加利福尼亚州帕洛阿尔托的Jazz制药公司销售。
FDA是美国卫生与人类服务部的一个附属机构，它通过确保人及动物药品、疫苗和其他人用生物产品、和医疗器械的安全性和有效性来促进和保护公共健康。该机构还负责确保美国的食品供应、化妆品、膳食补充剂和有电子辐射产品的安全性，并且负责调控烟草产品。
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校审/夏蓓
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