说起AmicusTherapeutics医疗公司许多人可能还不是很了解，但要提到由它的创办人John Crowley的故事改编的电影《良医妙药》，你或许一定听说过。

作为一家在治疗罕见孤儿病前沿的生物技术公司，近日，爱美医疗公司（Amicus Therapeutics）发起了一个报销的扩展供药计划（Expanded Access Program, EAP）来帮助特定突变的法布雷病患者获得migalastat药物。从法国开始， 这个计划将在特定的地区实施，这些地区能在上市许可和商业可用性之前获得报销。

Migalastat是一种治疗法布雷氏病的小分子口服药物，既可用于单药治疗，也可与酶替代疗法（ERT）联合使用；Migalastat目前已进入Ⅲ期临床试验，并有望在2017年前后上市。

法国国家医学和健康产品安全局（French National Agency for Medicines and Health Products Safety, ANSM）已经批准“临时授权使用”（ AutorisationTemporaired'Utilisationdite de cohort, ATU群体），这是对有特定基因突变且又满足群体ATU标准的法布雷病患者销售migalastat药物的临时批准。ATU是监管机制，当真正的公共卫生需求存在时，它被ANSM用来对法国患者提供未被批准的药物。

爱美医疗公司的董事长兼首席执行官John F. Crowley表示：“与我们公司的使命一致，我们承诺给有致病突变的法布雷病患者提供获取migalastat药物，在这些患者所在的国家有保证上市许可批准前报销的机制。我们感激法国当局批准临时授权使用（ATU）来使法国的法布雷病病患者开始接受migalastat的治疗，我们也正在其他国家寻求更多的早期获取该药的机会。”

ANSM评估了包括来自Migalastat临床研究的临床与安全数据在内的完整申请材料后，审核批准了对migalastat的临时授权使用（ATU）。在法国，有致病突变的法布雷病患者可能在该产品在欧盟的上市许可批准之前获得migalastat的治疗。政府给医院的拔款将允许对患者migalastat药物的支付包含在临时授权使用（ATU）的项目中。

原文链接：

http://checkorphan.org/news/amicus-therapeutics-announces-expanded-access-program-for-migalastat

校审/夏蓓

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