欧盟委员会(EC)周四授予Agilis Biotherapeutics公司的基因治疗候选产品AGIL-AS为指定孤儿药品(OMP)。

AGIL-AS被用于治疗严重的智力和发育障碍为特征的神经遗传疾病——天使综合征(又称安格曼综合征，Angelman Syndrome)。这一治疗方法是首次在欧洲被指定为针对天使综合征的孤儿药品。该指定在该药品最终通过的前提下，提供了十年的产品独家市场权以及对Agilis公司的潜在鼓励，包括方案协助和降低EMA的申请费。

该指定来自3月份欧洲医药局(EMA)孤儿医药产品委员会(COMP)的正面评价。

“从欧盟委员会处获得孤儿药的肯定，加上之前从美国FDA得到的孤儿药指定，都是我们在给需要有效而持久治疗的病人带来重要新药的路上迈进的一步”，Agilis的总裁兼CEO Mark Pykett说，“欧洲的孤儿药指定在开发和商业化过程中提供了重要的利益，并且当我们寻求将这种新的天使综合症的治疗方法推广到市场中时，这又意味着它的重要进展”。

关于Agilis Biotherapeutics

Agilis Biotherapeutics是一家生物制药公司，专长于对影响中枢神经系统的、使人衰弱的并通常致命的罕见遗传病患者的基因治疗。

 原文链接：

http://www.checkorphan.org/news/agilis-receive-european-commission-orphan-drug-designation-for-angelman-syndrome-treatment

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校审/夏蓓

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