Dicerna制药有限公司是一个领先的RNA干扰（RNAi）疗法开发者，日前对外宣布已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了一项DCR-PH1的研究性新药（IND）申请，该企业的治疗方法已入选1型原发性高草酸尿症候选疗法。1型原发性高草酸尿症是一种严重的、罕见的遗传性肝疾病，经常导致肾功能衰竭，且缺乏已获批的治疗方法。

百时美施贵宝公司（BMY）和艾伯维公司（ABBV）宣布美国食品和药物监管局（FDA）接受了对治疗多发性骨髓瘤药物Empliciti的生物制品许可申请（BLA）的优先评审。

位于加州旧金山市的Rigel制药公司宣布，美国食品和药品监督管理局(FDA)已经授予药物Fostamatinib孤儿药资格。目前，Rigel制药公司的口服脾酪氨酸激酶(SYK)抑制剂处在临床三期研究阶段，参与该临床研究的受试者为慢性免疫性血小板减少性紫癜(ITP)患者。Rigel制药公司用于治疗ITP的Fostamatinib临床三期研究项目，称为FIT。

瑞士诺华公司宣布，欧盟委员会批准Revolade®（艾曲波帕片）为成人重型再生障碍性贫血（SAA）的治疗药物。在过去的治疗中，免疫抑制治疗或积极的预处理对SAA病人均无效，患者也不适合做造血干细胞的移植。

位于佛罗里达珊瑚泉的 Nutra Pharma公司宣布RPI-78M获得了美国FDA授予的孤儿药资格。RPI-78M是该公司研发的用于治疗青少年多发性硬化症的候选新药。

Alexion公司宣布欧盟委员会批准了Kanuma用于各个年龄段溶酶体酸脂肪酶缺乏症（LAL-D）病人的长期酶替代疗法。LAL-D是由基因突变导致的渐进性极罕见疾病，该病病人往往受到多组织器官损伤的折磨，而且会导致婴儿的夭折。Kanuma是欧盟第一个批准用于治疗该疾病的药物。Alexion公司计划10月在德国开展治疗，并且正在每个欧盟主要国家的卫生部门中寻求对该药物的报销。

美国食品和药物管理局(FDA)批准了Xuriden (尿苷三乙酸酯)用于治疗遗传性乳清酸尿症，这是一种非常罕见的，全球仅有约20例报道的遗传性代谢疾病。

圣地亚哥-MTG生物治疗药物公司（以下简称为MTG），致力于免疫肿瘤学领域研究癌症新疗法的公司,宣布美国食品药品管理局已经授予MTG-201孤儿药资格。

美国食品及药物管理局（FDA）已将Raptor制药公司生产的治疗肾病的半胱胺酒石酸（Procysbi）缓释胶囊使用范围放宽至2到6周岁的儿童。

罗氏集团旗下的基因泰克最近宣布，其开发用于治疗甲型血友病的新抗体药物ACE910获得了FDA突破疗法认定。

Corbus制药控股有限公司是一家以罕见病、慢性病以及严重炎性和纤维化疾病为目标的临床药物研发公司。该公司宣布，美国食品及药品管理局（FDA）授予治疗系统性硬化病（硬皮病）药物Resunab快速通道资格。