近日，为促进提升北京制药行业整体水平、提供高品质的国产药物，北京市科学技术委员会发布了2015年“高端非专利药物研发”工作征集指南。该指南详细列出了申报药物需要满足的条件、范围、事项、所需材料等内容。其中，罕见病药物在申报条件中享受销售额、发明专利等多项优待。

赛诺菲公司旗下的Genzyme公司最近又传出了利好消息。公司开发的用于治疗罕见疾病--尼曼－皮克病（NPD）的新药olipudase alfa获得了FDA的突破性药物疗法认证。

在制药业的并购热潮中，有一个越来越明显的趋势——罕见病用药成为理想的并购目标。穆迪投资服务公司(Moody’sInvestorService)的资料显示：实际上，在最近制药行业和生物技术行业的并购中，有半数涉及某种罕见病用药——自从去年8月份以来，在18宗交易中，有9宗交易涉及治疗罕见病的药物。

PharmaMar公司近日宣布已经圆满完成了名为“ADMYRE”的多发性骨髓瘤治疗药物APLIDIN® (plitidepsin)关键三期临床试验的患者招募工作。

PRANA生物技术有限公司宣布欧盟委员会已经授予了PBT2孤儿药身份的认定，该药物将用于治疗亨廷顿舞蹈病，同时声明PBT2对于亨廷顿舞蹈病的患者有显著疗效。

来自国家食品药品监督管理总局药品审评中心（简称：CDE）化药临床一部副部长杨志敏建议，企业应多关注 “雪中送炭”的品种。

据美国食品与药品管理局（FDA）2015年5月28日发布的消息，FDA当日批准辉瑞公司药品雷帕鸣（化学名称：西罗莫司或雷帕霉素）用于治疗肺淋巴管肌瘤病（LAM），这是一种罕见的进展性肺部疾病，主要见于育龄期女性。雷帕鸣是首个获批治疗该病的药物。

2015年5月25日，中国上海，一场见证中国医药研发创新与世界融合进程的药物信息协会中国年会在这里举办。在产业所期许的可持续研发生态环境愿景之下，创新药审批如何提速？孤儿药注册制度如何改革？在会上，CFDA药品化妆品注册管理司李茂忠副司长谈了他所了解到的孤儿药注册的优先审评问题。

在孤儿药中，有一类是用于极为罕见的疾病的，这类药被称为超级孤儿药（ultra-orphan drug），溶酶体贮积症（LSD）就是一种超级罕见疾病，全球患者少于1万人。虽然超级罕见疾病的发病率非常低，但是超级孤儿药却能为开发这类药物的制药公司带来非常丰厚的回报。

五月孤儿药研发动态

罕见病的患者人数极少，但是为什么制药公司都认为这是一个投资利润率很高的领域呢？