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7月孤儿药动态

2015/07/16

7月孤儿药动态
BioMarin宣布FDA接受治疗DMD疾病的新药审核

2015/07/09

拜玛林（BioMarin）生物制药公司最近宣布美国食品药品监督管理局（FDA）接受了其用于杜兴氏肌肉营养不良症（DMD）外显子51跳跃治疗药物drisapersen的新药审核。
FDA接受首例治疗罕见病DMD的新药申请

2015/07/08

治愈杜氏肌肉萎缩症组织(Cure Duchenne)非常高兴地看到FDA决定接受第一个可能治疗杜氏肌肉萎缩症的新药申请。FDA 表示将接受BioMarin 制药公司的关于drisapersen的新药申请，这是第一个走到这一步的治疗杜氏肌肉萎缩症的新药。
免疫性血小板减少症药物PRTX-100获孤儿药资格认定

2015/07/06

Protalex生物医药公司近期宣布该公司研发的用于治疗免疫性血小板减少症的药物 PRTX-100通过了FDA的孤儿药资格认定。
AveXis公司治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法获孤儿药身份

2015/07/03

AveXis公司研发以基因疗法来治疗威胁生命的罕见遗传性疾病。近日，该公司宣布欧洲药物管理局（EMA）认定I型脊髓性肌萎缩（SMA）基因治疗的孤儿药身份，该方法已经在美国进行临床上的应用。2014年10月公司收到美国对其治疗SMA孤儿药的身份认定。
瑞士罕见病药物获欧盟批准，用于治疗1型酪氨酸血症

2015/07/02

瑞士罕见病制药商Swedish Orphan Biovitrum（SOBI）口服悬液配方Orfadin（nitisinone，尼替西农）近日喜获欧盟批准，用于遗传性酪氨酸血症I型（Hereditary Tyrosinaemia type-1，HT-1）患者的治疗。
美国FDA认定短肠综合症治疗药物NTRA-9620孤儿药身份

2015/06/24

Nutrinia公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已经认定用于治疗短肠综合症（SBS）的药物NTRA-9620孤儿药身份。
FDA认定治疗急性髓细胞白血病的药物APTO-253孤儿药身份

2015/06/23

Aptose生物科技公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已经认定治疗急性髓细胞白血病（AML）药物APTO-25的孤儿药身份。该公司是一家研发靶向肿瘤潜在机制新药的公司。
克拉伯病治疗药物MN-166（异丁司特）获得孤儿药资格认定

2015/06/23

作为一家在纳斯达克全球市场和东京证券交易所的佳斯达克市场进行交易的生物制药公司，MediciNova宣布美国食品药品管理局(FDA)通过了对克拉伯病治疗药物MN-166（异丁司特）的孤儿药资格认定。
孤儿药市场专营权重新编入21st Century Cures法案

2015/06/19

众议院能源和商务委员会的21st Century Cures Act 更新草案重新编入了关于已上市药物新开发罕见病适应症将获得6个月市场专营权的条款
罕见病药物申报“高端非专利药物研发”享优待

2015/06/17

近日，为促进提升北京制药行业整体水平、提供高品质的国产药物，北京市科学技术委员会发布了2015年“高端非专利药物研发”工作征集指南。该指南详细列出了申报药物需要满足的条件、范围、事项、所需材料等内容。其中，罕见病药物在申报条件中享受销售额、发明专利等多项优待。

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