Vertex医药公司宣布FDA批准了他们的新药ORKAMBITM（lumacaftor/ivacaftor复方药物），该药是第一个针对12岁和12岁以上携带双拷贝F508del基因突变的囊性纤维化病人的治疗药物。它只适用于这类患者，而这类患者是可以通过基因检测诊断出来的。
囊性纤维化（简称CF）是一种危及患者生命的罕见病，患病率为1-9 / 100 000。该疾病患者中的很大一部分携带有F508del突变基因。美国30000名囊性纤维化患者中大约有8500名患者是12岁或者12岁以上的，并携带双拷贝F508del基因突变。ORKAMBI将在未来几天内运送至美国各大专业的药店中。
“今天是CF治疗领域中值得纪念的一天，”Vertex医药公司的CEO Jeffery Leiden博士说道，“15年前，我们的科学家就已致力于研究CF的治疗药物。如今，ORKAMBI的批准将给大多数此类的CF患者的的治疗带来巨大的改变，同时也是整个CF治疗领域的一个重大突破。当我们在庆祝这一突破的同时，我们也会继续研究新的药物去治疗针对剩下的三分之二的患者，即不在ORKAMBI治疗范围内的CF患者群体。”
ORKAMBI的批准是基于两个临床三期试验(TRAFFIC and TRANSPORT)的数据支持，超过1100位12岁和12岁以上携带双拷贝F508del基因突变的囊性纤维化患者参加这两个临床试验。在ORKAMBI的治疗下，患者的肺功能得到了明显的改善，肺部的病情恶化得到了缓解，BMI（身体质量指数）也得到了改善。该药最常见的不良反应包括胸闷、气短、上呼吸道感染和胃肠道不适。
Vertex正为治疗更多的CF患者而继续努力着。该公司还有多个针对CF的二期临床试验和三期临床试验正在进行中。
“早在1998年， Vertex和CF基金会就开始了一系列的科学挑战（当时在外界被认为几乎是不可能的事）—— 研发治疗CF的治疗药物，” Robert J. Beall，CF基金会的主席和CEO说道，“如今ORKAMBI的批准是CF治疗领域的一个里程碑性的事件，我们祝贺Vertex的成功，也为他们帮助更多符合条件的患者顺利拿到救命药的努力而感到欣慰。”
帮助患者获得ORKAMBI
Vertex公司深知只有当病人能拿到药，药物才能有施展余地。Vertex引导与患者支持项目（Vertex GPS?）有着一批专业的团队致力于帮助符合条件的患者（医生知晓患者类型并依据ORKAMBI适应症给他们开了该药的处方）去了解如何利用医疗保险和其他资源去帮助他们。
Vertex也提供了一个共同支付的保险项目去帮助没有保险但是符合其他条件的病人。更多的信息请查阅网站：www.VertexGPS.com。
关于 CF and ORKAMBI
囊性纤维化是由于囊性纤维化跨膜通道调节蛋白（CFTR）的缺失而造成的罕见疾病。 编码CFTR的基因发生了突变导致该蛋白的缺失，使得水和无机盐离子进出重要器官（包括肺）的细胞受阻。长期的后果是大量的组织粘液堆积在肺部，引发感染和肺部的损伤，并最终导致死亡。在携带两拷贝F508del基因突变的CF病人中，CFTR在胞内没有得到正常地运输，因此几乎没有CFTR蛋白表达在细胞表面。
ORKAMBI是Lumacaftor/Ivacaftor复方药，其中Lumacaftor能有效地靶向并调节F508del基因突变所导致的CFTR在胞内的异常运输，而Ivacaftor， 则能在CFTR蛋白成功表达在细胞表面后增强它的生理作用。该药物每12小时，即早晚服用一次。
关于ORKAMBI的适应症和相关安全信息
ORKAMBI是Lumacaftor/Ivacaftor复方药，该药目前只适用于12岁和12岁以上携带双拷贝F508del基因突变的囊性纤维化患者，该药物的有效性和安全性评价系统还未在其他类型的囊性纤维化患者中建立。
有肝脏疾病的CF患者在服用该药时可能会导致肝脏病情恶化，包括引发肝性脑病。在给这类患者开该药的处方时应当慎重考虑，如服用该药时也一定要给予密切的观察。
已有一些病例报道表明在引发转氨酶升高的不良反应的同时，ORKAMBI会造成总血清胆红素的升高。因此，建议在开始服用ORKAMBI前就对患者做ALT，AST和胆红素水平的检测，第一年的服药期间每三个月检查一次，之后每年检查一次。如果发现患者的ALT，AST和胆红素水平升高，应该考虑更频繁的检查和更密切的观察。如果ALT或者AST水平高于正常值的五倍而胆红素没有相关的变化时应当停止用药，如果ALT或者AST水平高于正常值三倍而胆红素高于正常值两倍，也应当停止用药。
在临床试验中，和安慰剂组比起来，服用ORKAMBI的患者在呼吸系统方面出现不良反应（气短，胸闷）的情况比较常见。如同时摄入肝药酶CYP3A的激活物（如利福平，苯巴比妥等）将会导致ORKAMBI的治疗作用降低。
ORKAMBI还会降低激素类避孕药物的功效，并加重月经紊乱的不良反应。当服用该药时，激素类避孕药物将变得不再可靠。
有报道称该药中一重要成分ivacaftor有导致小儿的晶状体发生病变（如白内障）的风险。在儿童患者用药初始，推荐进行必要的眼科检查和观察。
服用ORKAMBI过程中，常见的严重不良反应包括肺炎、痰中带血、咳嗽、肌酶水平升高及肝酶水平升高。最常见的不良反应包括气短、咽喉痛、恶心、腹泻、上呼吸道感染、疲劳、胸闷、血液中肌酸磷酸激酶水平升高、皮疹、胃胀、流鼻涕及出现流感症状。
关于ORKAMBI的详细信息可登陆网站查阅：www.ORKAMBI.com。
ORKAMBI的国际市场新药申请
除了美国，Vertex医药公司还向欧盟、澳大利亚和加拿大递交了新药申请。向欧盟提交的申请预测年底将会有结果。
投资人电话会议和网上汇报
尽管在7月2日vertex已经结束了该投资人会议和与该药物相关的汇报。有兴趣的还可以在他们网站上查看汇报的ppt和相关的录音，网址：http://investors.vrtx.com/events.cfm。
关于vertex公司
1989年成立于麻省Cambridge的Vertex公司如今也是一个全球性的制药公司，在美国，欧洲，加拿大和澳大利亚都有分部。科学杂志曾评价该公司为生命科学领域中顶尖的值得就业的医药公司之一。值得一提的是，1998年，该公司和CF基金治疗会（CFFT）开始合作，后者是CF基金会下属的一个药物研发非盈利组织。Vertex研发的CF新药都是这个合作成果的一部分。 想要获取更多的相关信息请查看该公司网站：www.vrtx.com。
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