最近提出的以大基金（megafund）为转化医学和药物研发融资，每支大基金筹备数以十亿美元计的资金，将药物研发投资风险降低到发行长期债券的水平。

赛诺菲（Sanofi）及旗下健赞（Genzyme）8月19日宣布，FDA已批准Cerdelga（eliglustat）胶囊，用作特定1型戈谢病（Gaucher disease）成人患者唯一的一线口服疗法。Cerdelga不适用于经基因检测证实对Cerdelga代谢更快或代谢速度不确定的少数患者。赛诺菲计划在未来一个月内将Cerdelga推向市场。

辉瑞（Pfizer）和Protalix生物治疗公司8月28日宣布，FDA已批准Elelyso（taliglucerase alfa）注射液用于1型戈谢病儿科患者的长期治疗。此次获批，使Elelyso成为可同时用于1型成人和儿科患者的长期酶替代疗法（ERT）。

近日，一个名为“冰桶挑战”的慈善募捐风靡全球，引起了多国风云人物的追捧。在这股热潮的背后，是发起人对关注 ALS 患者的生存状况呼吁。“冰桶挑战”全称为“ALS 冰桶挑战赛”，ALS 即肌萎缩侧索硬化症，又称“渐冻症”。

最近，一项名为“冰桶挑战”的接力活动，正通过社交网络从北美风靡至国内。许多科技和演艺界名人都接受了挑战，甚至连美国总统奥巴马也受到众多名人“点名”接力。这一行为艺术发起的初衷，旨在呼吁公众关注一种罕见病——ALS(肌萎缩性脊髓侧索硬化症，俗称“渐冻症”)，并为患者筹集善款。

PTC制药8月4日宣布，药物Translarna（ataluren）获欧盟委员会（EC）有条件批准（conditional approval），用于5岁及以上无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）非卧床（ambulatory，能走动的）患者的治疗。

艾伯维（AbbVie）8月4日宣布，欧洲药品管理局（EMA）和美国食品和药物管理局（FDA）均授予实验性化合物ABT-414孤儿药地位，该药是一种抗表皮生长因子受体抗体药物偶联物（anti-EGFR-ADC），目前正在评估治疗多形性胶质母细胞瘤(glioblastoma multiforme，GBM)。

Genoa制药8月6日宣布，FDA已授予GP-101（吡非尼酮气雾剂，aerosol pirfenidone）治疗特发性肺纤维化（IPF）的孤儿药地位。

全球领先的RNAi药物开发公司——Alnylam制药8月8日宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）已授予RNAi疗法ALN-AT3孤儿药地位，用于A型血有病和B型血友病的治疗。目前，Alnylam正开发ALN-AT3作为一种皮下注射RNAi疗法，靶向抗凝血酶（AT），用于血友病（包括A型血友病、B型血友病、伴有抑制剂的A或B型血友病）及其他罕见出血性疾病（RBD）的治疗。

卫材（Eisai）8月18日宣布，已分别向美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）提交了抗癌药lenvatinib的监管文件，寻求批准用于放射性碘难治性分化型甲状腺癌（RR-DTC）的治疗。

百健艾迪（Biogen Idec）8月15日宣布，FDA批准多发性硬化症药物Plegridy（聚乙二醇化干扰素β-1a），用于复发-缓解型多发性硬化症（RRMS）成人患者的治疗，RRMS是多发性硬化症（MS）的最常见类型。Plegridy通过注射笔（Plegridy Pen）皮下注射给药，每2周1次。Plegridy Pen是一种新的预充式即用型自动注射笔。