Genoa制药8月6日宣布，FDA已授予GP-101（吡非尼酮气雾剂，aerosol pirfenidone）治疗特发性肺纤维化（IPF）的孤儿药地位。

全球领先的RNAi药物开发公司——Alnylam制药8月8日宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）已授予RNAi疗法ALN-AT3孤儿药地位，用于A型血有病和B型血友病的治疗。目前，Alnylam正开发ALN-AT3作为一种皮下注射RNAi疗法，靶向抗凝血酶（AT），用于血友病（包括A型血友病、B型血友病、伴有抑制剂的A或B型血友病）及其他罕见出血性疾病（RBD）的治疗。

卫材（Eisai）8月18日宣布，已分别向美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）提交了抗癌药lenvatinib的监管文件，寻求批准用于放射性碘难治性分化型甲状腺癌（RR-DTC）的治疗。

百健艾迪（Biogen Idec）8月15日宣布，FDA批准多发性硬化症药物Plegridy（聚乙二醇化干扰素β-1a），用于复发-缓解型多发性硬化症（RRMS）成人患者的治疗，RRMS是多发性硬化症（MS）的最常见类型。Plegridy通过注射笔（Plegridy Pen）皮下注射给药，每2周1次。Plegridy Pen是一种新的预充式即用型自动注射笔。

Alexion制药8月1日宣布，欧盟委员会（EC）已授予Soliris（eculizumab，依库珠单抗）治疗重症肌无力（Myasthenia Gravis，MG）的孤儿药地位（ODD）。

赛诺菲（Sanofi）旗下健赞（Genzyme）7月31日宣布，FDA已批准扩大Lumizyme（α-葡萄糖苷酶，algucosidase alfa）适应症，用于所有年龄段或表型的庞贝氏症（Pompe）患者的治疗。

最近生物技术公司Neurotrope公司公布了本年度公司的第三份合作协议。根据协议公司将与纽约市的西奈山伊坎医学院（Icahn School of Medicine at Mount Sinai）合作进行草台虫素的研究，Neurotrope公司计划利用这种药物活性成分开发出治疗C型尼曼匹克症的药物。

艾伯维（AbbVie）7月18日与英国制药商夏尔（Shire）达成收购协议，耗资约550亿美元收购后者，该笔交易预计将于今年第四季度完成。

Eagle制药7月23日宣布，FDA已批准Ryanodex（dantrolene sodium，丹曲林钠）可注射悬液用于恶性高热（malignant hyperthermia，MH）的治疗。此前，FDA已于2013年8月授予Ryanodex孤儿药地位。

英国制药商夏尔（Shire）7月23日宣布，与美国生物技术公司ArmaGen就实验性药物AGT-182达成了一项全球许可和合作协议，该药是一种实验性酶替代疗法（ERT），开发用于亨特氏综合征(（Hunter syndrome）中枢神经系统和躯体症状的潜在治疗。

百健艾迪（Biogen Idec）7月23日宣布，药物Plegridy（聚乙二醇化干扰素β-1a）获欧盟委员会（EC）批准，用于复发-缓解型多发性硬化症（RRMS）成人患者的治疗，RRMS是多发性硬化症（MS）的最常见类型。