安进公司的Blincyto（blinatumomab）在本月初获得来自FDA的批准作为Ph染色体阴性前B细胞急性淋巴细胞白血病的二线治疗药物，这中疾病在美国影响约6000例。

根据全球领先的医疗健康领域行业及市场调研公司Evaluate Pharma近期发布的数据估计，到2020年，全球孤儿药市场价值或将达到1760亿美元，接近处方药销售总额的19%。

美国FDA最近批准了诺华公司开发的用于治疗罕见疾病肢端肥大症的生长激素类药物Signifor登陆美国市场。这一药物也是继Sandostatin后，诺华公司在该领域开发的另一种主打产品。

Bluebird公司最近透露，公司开发的用于治疗一种罕见遗传性血液疾病--重型β-地中海贫血症--的药物LentiGlobin BB305临床研究进展顺利。

血友病市场一直是拜耳公司的一个主要战场，公司开发的血友病畅销药物Kogenate在这一市场中占有极大的比例。最近拜耳公司透露，公司研制的新型血友病药物BAY 81-8973将在最近提交FDA审核。

evaluate Pharma最近发布的一份孤儿药研究报告显示，其销售增长速度无放缓迹象，到2020年孤儿药销售额将占处方药销售总份额的19％，达1760亿美元。

医疗健康领域行业及市场调研公司EvaluatePharma近日发布《孤儿药报告2014》（下称《报告》），预期在全球范围内，从2014年至2020年，孤儿药销售规模的年复合增长率达到11%，2020年突破1760亿美元。

今年4月，生物技术巨头新基（Celgene）就与名不见经传的爱尔兰生物技术公司Nogra制药公司签署了一笔高达26亿美元的协议，在支付了7.1亿美金预付款后，将一种处于II期临床的克罗恩病（Crohn's disease，CD）口服反义核酸药物Mongersen（GED-0301）收入囊中。

多发性硬化（Multiple Sclerosis， MS）是最常见的一种中枢神经脱髓鞘疾病。

近日，Baxalta血友病专营权进一步得到扩大。新药Obizur获得FDA批准，用于获得性血友病A（AHA）成人患者的治疗。

今年早些时候，生物制药公司Cytokinetics公司公布了其治疗ALS药物tirasemtiv的中期临床研究数据。结果发现，这种药物未能达到其预定终点，即改善患者的行动能力，延缓ALS的发病进程。不过，研究人员分析后认为，tirasemtiv能够明显增大患者的慢肺活量（SVC）指标，即患者每次缓慢深呼吸能够吸入的最大气体量。