2014年第二季度预期的重要事件包括FDA对三个已知作用机理的药物的审批决议：免疫调节剂聚乙二醇干扰素β-1a（百健艾迪）和抗生素tedizolid phosphate（Cubist公司）。聚乙二醇干扰素β-1a的研发公司也向欧盟提交了市场申请，Cubist预计在今年年中也会提交这样的申请。

汤森路透数据表明，2001-2010年间，孤儿药市场的增长率为25.8%。而2018年，孤儿药市场规模预计将增长到1270亿美元，是全球处方药市场（不含通用名药物）增长率的2倍。彼时，孤儿药的市场份额将占到全球处方药市场的15.9%。

孤儿药逐步成为全球最“高大上”药品

我国孤儿药立法一片空白，虽然全球已有30多个国家和地区有孤儿病相关法案，我国大陆却仍在呼吁出台“罕见病法”。

灵北制药对Chelsea Therapeutics进行了收购，并获得该美国公司的神经疾病治疗药物屈昔多巴（Northera）。

国家食药监总局（CFDA）网站显示，奥赛康申报临床的3.1类造血新药艾曲泊帕原料药和片剂获受理。目前，艾曲泊帕原研药尚未进入中国市场，也无国内企业生产该产品。

欧盟委员会批准BioMarin旗下药物Vimizim用于罕见遗传性疾病粘多醣贮积症（Morquio A综合征）治疗。在欧盟决定批准这款药物之前，欧洲药品管理局(EMA)推荐该药物用于酶替代疗法，并已被授予孤儿药资格。

5月5日，瑞士制药商诺华宣称，该公司药物帕西瑞肽LAR的一项后期临床试验显示，这款药物与现有治疗药物相比，可以对内分泌紊乱疾病肢端肥大症有更好的疾病控制。

美国FDA批准了强生旗下的子公司Janssen研发的药物siltuximab

随着制药巨头们数十亿美元交易如火如荼地进行，生物技术公司新基（Celgene）也已悄然斥资7.1亿美元，从爱尔兰制药商Nogra制药手中获得了一种处于后期临床开发的克罗恩病（Crohn's disease）药物GED-0301。

​当地时间4月27日，仿制药巨头和日本最大制药公司武田制药签署了一份共同开发帕金森药物Rasagiline（雷沙吉兰）的协议，梯瓦将允许武田在日本商业化开发药物雷沙吉兰。