FDA以月均3个的稳定节奏在2014上半年批准了18个新药，相比2013上半年的13个有明显增长。大型药企里面，除了GSK和强生仍保持2013年的良好势头外，去年极其失意的诺华、礼来、阿斯利康和默沙东也在今年各有斩获。

美国医疗卫生支出占国内生产总值的17%以上，成本控制成为当务之急。许多新药的人均支出每年高达数十万美元，尤其是用于治疗癌症和罕见病的药物，被称为“天价药物”。

Alexion制药6月17日宣布，FDA指定其Soliris（依库珠单抗）为孤儿药，该药用于治疗重症肌无力（MG）。

与常规制药公司希望自己主流药物的适应症最广和适用人群最多，并成为一线或二线治疗用药的王牌不同，有些药物不适合这一规律，它们的用药人数不多、诊断难，因而导致分摊成本高，价格昂贵，这一类药物是药物中的奢侈品，对大多数患者而言可望而不可及。

True North公司CEO Nancy Stagliano最近宣布公司已经获得2200万美元投资用于开发一项早期抗体药物TNT009治疗罕见血液病、肾病以及神经性疾病。

《自然—神经科学》上的一项研究称，小鼠的记忆消退可在一种目前用于治疗多发性硬化的缓解复发的药物的作用下得到加强。这项发现意味着一旦从人体实验上得出相同的结果，那么这种药物可用来治疗创伤后应激障碍和其他焦虑症。

Momenta制药近日宣布，FDA已授予其新型抗肿瘤候选药物necuparanib（M402）治疗胰腺癌的孤儿药地位。

诺华（Novartis）6月9日宣布，欧盟委员会（EC）已批准扩大Gilenya用于复发缓解型多发性硬化症（RRMS）治疗的欧洲标签，将既往对至少一种疾病修饰疗法（DMT）（包括最新获批的DMTs）无响应的成人患者群体纳入该药的治疗范围。

生物制药公司Immunomedics 6月9日宣布，FDA已授予实验性药物IMMU-132治疗胰腺癌的孤儿药地位。IMMU-132是一种抗体药物偶联物（antibody-drug conjugate，ADC），开发用于实体瘤的治疗。ADCs是一类将抗癌制剂偶联于抗体的药物，与传统的治疗药物相比，ADCs能杀死肿瘤细胞，同时副作用较少。

Edison制药6月9日宣布，FDA已授予vatiquinone治疗Leigh综合征(Leigh syndrome,LS)的孤儿药地位。vatiquinone是该公司实验性药物EPI-743的国际非专利名称（INN），又名通用名称（generic name）。

最近来自ImStem生物技术公司、麻省大学健康中心以及Advanced Cell Technology公司的研究人员利用一种名为间充质干细胞（hES-MSCs）的人类胚胎干细胞成功治疗了患有多发性硬化症的小鼠。