7月24日讯，爱尔兰特种药公司Shire Inc周三宣布，将斥资2.25亿美元从美国生物医学公司ArmaGen手中购买酵素替代疗法AGT-182，用于治疗亨特氏综合征所导致的中枢神经系统(CNS)和躯体症状。

近日美国Salix医药公司宣布公司开发的用于治疗罕见病遗传性血管水肿的药物Ruconest已经获得FDA批准。

艾美仕市场研究公司（IMS Health）发布了2013年全球医药市场的统计数据：在全球新药研发中，适应症药物、孤儿药、专科疾病等领域的研发已发生明显变化，而大众疾病领域受热程度则有所降低，治疗终点明确药物的竞争力将倍加明显。

血友病虽然被视为罕见病，但患者群体相对庞大（全球约40万人，我国10万人），用药存在刚性需求，导致市场竞争激烈，主要参与企业包括Baxter、辉瑞、诺和诺德、拜耳和Biogen Idec。目前A型血友病药物市场规模大约为60亿美元，B型血友病药物市场大约为10亿美元，国际评级机构晨星预测血友病药物市场在2016年会增至114亿美元。

随着杜氏肌营养不良症（DMD）的药物eteplirsen的2期临床试验启动三周年的到来，Sarepta公司表示，研究中一个亚组的男孩对药物反应良好，虽然监管机构正在改变尽早批准的立场，但这次研究结果给公司获得加速批准的希望。

Jazz继续开发开发罕见病药物defibrotide

据外媒报道，美国药物与医疗设备制造商百特国际于周三宣布将收购孤儿药企业AesRx，LLC，并借此获得镰刀型细胞贫血病（SCD）新药Aes-103的所有权。但该收购案的具体交易金额未披露。

孤儿药是大型制药公司旨在获得“重磅炸弹”药物的一条通道。

Retrophin公司于今年一月份成功在纳斯达克上市以进行一系列罕见病药物的研发。

孤儿药一周大事件（6.24-7.1）

顶点制药囊性纤维化复方药物在两项备受关注的后期试验中显示可以成功改善患者的肺功能，这可能为成千上万的罕见肺疾病患者提供一种潜在的新治疗选择，也使得顶点制药的股价出现飙升。