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治罕见病的“孤儿药”又少又贵业界呼吁为国产化开绿灯

2015/03/25

当前，我国上市“孤儿药”仅130个，纳入国家医保目录的仅57种，能全额报销的只有10种，国内药企对该领域的自主研发尚处于空白。罕见病发展中心主任黄如方向《每日经济新闻》记者表示，“对罕见病患者而言，无药可医、有药也医不起，望药兴叹已成常态化”。
委员建言罕见病救命药代购问题：国外药为我所用能否设进口通道

2015/01/31

近日，复旦大学附属儿科医院特需诊疗中心主任、市政协委员周蓓华等5位委员联名提案，建议有关部门对一些外国药品通过特殊的通道准予入关，为患上少见病、罕见病的孩子提供治疗，以保障他们能健康成长。
赛诺菲口服戈谢病药物Cerdelga获欧盟批准

2015/01/28

赛诺菲(Sanofi)颠覆性口服戈谢病药物Cerdelga(eliglustat)近日如愿获得欧盟批准，用作特定1型戈谢病(Gaucher disease)成人患者的一线口服疗法。
NICE拒绝Millennium旗下克罗恩病药物Entyvio

2015/01/14

英国国家卫生保健优化研究所(NICE)发布草案指南，不推荐Millennium制药Entyvio纳入NHS用于克罗恩病患者。
全球医药公司抢占罕见病药物市场

2015/01/14

欧洲和美国大力鼓励罕见病药品研发，准许罕见病药品更快地进入市场，并将其市场专营保护期分别设为最高的10年和7年。目前，几乎所有国际大型制药公司都加大了罕见病药物研发投入。
2015年收购第一案！Shire52亿美元收购NPS

2015/01/14

就在生物医药产业分析人士回首2014年医药领域如火如荼的兼并浪潮时，Shire公司就已经悄无声息的与著名的罕见病药物开发者NPS医药公司达成了收购协议。
汤森路透2014十大制药新闻

2015/01/07

近日，BioWorld总结了2014年生物制药领域最重大的十个事件与趋势。
六大领域未来“重磅炸弹”新药：颠覆式新星冉冉升起

2015/01/06

在接下来的几年中，癌症免疫疗法似乎有可能成为最大的赢家。除此之外，心力衰竭和胆固醇治疗药物也开始发力，规模较小的企业正在拥抱罕见疾病的新疗法。
2014年FDA批准41个新药及其看点

2015/01/04

作为FDA批准药物丰硕的一年，其中抗肿瘤领域有9只药物获批，成为获得批准药物最多的领域。其次，4只糖尿病药物，4只新型抗菌药物，其中新型抗菌药物获得批准对该领域目前疲软的新药研发，无疑起着积极的推动作用。
孤儿药？弃儿药？制药工业面临选择

2015/01/04

醉生梦死的假期已结束，新的一年开始，趁次机会一起探讨一下制药工业的走向。
首个干细胞治疗药Holoclar获CHMP建议批准积极意见

2014/12/25

意大利凯西制药公司（Chiesi Farmaceutici）的孤儿药Holoclar 是获批的首个包含干细胞的先进治疗产品，用于治疗成人因物理或化学因素造成的中至重度的角膜缘干细胞缺损。

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