PRANA生物技术有限公司宣布欧盟委员会已经授予了PBT2孤儿药身份的认定，该药物将用于治疗亨廷顿舞蹈病，同时声明PBT2对于亨廷顿舞蹈病的患者有显著疗效。

这项批准是基于来自于欧洲药品管理局（EMA）下属的孤儿药委员会 (COMP) 的积极推荐。根据孤儿药的关键性标准，COMP 评估了PBT2的科学性。该标准要求PBT2将用于治疗，预防或诊断那些危及生命的及慢性衰弱性疾病；同时要求在欧盟，每10000人中至多有5人患此病，对于该疾病没有令人满意的诊断、预防和治疗的方法，或者说，即使有治疗方法，该药物必须对患者有显著疗效。

根据规定，在被授予孤儿药身份认定准予上市（批准销售）后，孤儿药将获得10年欧盟市场专营权，其他优惠政策还包括协助发展临床方案，减免税费，获得欧盟资助的研究经费。

去年，PRANA宣布了在关于亨廷顿舞蹈病症的二期临床实验中取得了阳性研究结果，并计划进行进一步的临床实验。该公司已经向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了孤儿药申请，上述进展也有助于推动对PBT2的审批。

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原文：http://pranabio.com/news/european-commission-approves-pbt2-orphan-designation-huntingtons-disease/#.VW-3W_Sl_ih