背景：肿瘤是全球人类生命的主要危险，近年来在中国的发病率及致死率持续上升，已成为公共卫生系统的严重威胁。与此同时，精准医疗、肿瘤免疫治疗等新兴技术带来的突破性治疗革新让整个业界激动。在前两天结束的药物信息协会中国年会上，与会专家在“创新肿瘤治疗的突破性进展及对中国企业创新研发的展望”专题中的讨论和思考，可以说也为国内孤儿药的研发和创新提供了一些借鉴和思考的路径。

来自国家食品药品监督管理总局药品审评中心（简称：CDE）化药临床一部副部长杨志敏建议，企业应多关注 “雪中送炭”的品种。

近年来，我国抗肿瘤药临床申报量处于一个相对稳定的高度，创新性也在不断增强，国内企业已经逐渐从改构产品转向新靶点和新机制的突破，针对全新靶点的小分子药、ADC、PD-1等品种亦有申报。

西达本胺以Ⅱ期临床数据获有条件批准，可以看出我们在审评创新药的过程中已经不再是机械地要求企业按照既往的老套路，完成Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期临床试验才能申报和获批，随着抗肿瘤药物治疗领域的研发创新、设计创新的不断推进，从审评角度也要采取创新的模式。

科技创新的结果应转化为患者的实际获益，以患者为核心、解决临床需求是研发需首要考虑的问题。建议企业充分关注疾病的流行病学数据对临床研究和评价的价值，重视基础研究并积极进行成果转化；高度关注生物标记物在临床研发各期的应用；善于积累和应用数据为模型和模拟做准备，提高研发的可预测性；充分借鉴同类产品及国外的研究数据，重视上市后的安全性监测。

从评价者的角度，针对“雪中送炭”、“锦上添花”和“百花齐放”三种不同类型的新药审评思路完全不同，面对目前无药可治的疾病，一旦这样类似“雪中送炭”的品种有很好的数据产生，采用有条件批准是可行的。

企业需要以满足临床需求为研发目标，尤其关注具有中国特色的瘤种。比如，肝癌、胃癌、食管癌、鼻咽癌等，同时也鼓励企业研制孤儿药及儿童用药。

CDE也希望通过加大沟通交流的力度，针对“雪中送炭”类品种进行研发策略和评价标准的讨论；以公开和明确的技术标准及指导原则增加审评的公开透明度。

本文摘自《医药经济报》 原文作者：李佳