1月21日，Alexion制药宣布美国FDA授予公司旗下药物Soliris (Eculizumab)孤儿药资格(ODD)，这款药物是一种新类型的终端补体抑制剂，用于肾移植患者移植肾功能延迟恢复(DGF)的预防。

拜耳（Bayer）1月24日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）建议批准肺动脉高压药物riociguat，用于治疗2种形式的肺动脉高压：a）用于不能手术或手术后持续性、复发性慢性阻塞性肺动脉高压（CTEPH）成人患者，以提高运动能力；b）用于肺动脉高压（PAH）成人患者的治疗，以提高运动能力。欧盟委员会（EC）预计将于2014年上半年做出最终审查决定。

赛诺菲（Sanofi）1月22日宣布，口服多发性硬化症（multiple sclerosis，MS）药物Aubagio（teriflunomide，特立氟胺）获得了英国国家健康与临床卓越研究所（NICE）的最终批准。

武田（Takeda）1月17日宣布，抗体偶联药物Adcetris（brentuximab vedotin）获日本卫生劳动福利部（MHLW）批准。

医药股的投资，行业发展阶段的判断非常重要，同样可适用于其他消费品行业的投资。与其它消费品行业投资不同的是，医疗行业带有公共产品性质，政府需要考虑其社会属性，政策对医药行业的影响远大于一般消费品行业。

美国FDA建立的新药审批浪潮如今已被打破。根据官方统计，2013年生物制药行业通过审批的新药只有27个，相比2012年的39个大幅下跌。人们开始对一掷千金的全球医药行业研发项目的生产力和可持续性发展提出质疑。

NPS制药是一家全球性的生物制药公司，从事研发与生产能够改变罕见疾病患者命运的罕见病用药，1月3日，该公司宣布欧盟委员会授予其甲状旁腺机能减退治疗药物Natpara（重组人甲状旁腺激素，rhPTH[1-84]）孤儿药资格。

法国制药巨头赛诺菲公司12月30日表示，该公司旗下美国生物技术机构健赞公司（Genzyme）将针对美国食品和药物管理局做出的“驳回其多发性硬化治疗药物Lemtrada投入应用”的决定提起上诉。

赛诺菲旗下多发性硬化症治疗药物阿仑单抗（Lemtrada）未能赢得FDA的上市许可。FDA对这款药物的安全性表示担忧，并要求对其做一步的临床研究。该法国制药商表示坚决不同意FDA的决定，并计划提出上诉。

2013年1月4日，华盛顿特区。30年前的今天，罗纳德·里根(Ronald Reagan)总统签署了《孤儿药法案》(Orphan Drug Act)，使之生效为法律，以鼓励研发百万计的美国罕见病患者的治疗方法。

该项研究的局限性在于纳入研究的病例数较少。对于沙利度胺能否作为治疗儿童和青少年发病的、对免疫抑制类药物治疗无效的难治性克罗恩病的一线药物还需要进行临床试验对该结果进行重复。