你知道全世界最昂贵的药有哪些吗？大多数是孤儿药！这种用于诊断及防治罕见病的药品，由于患者少、研发成本高，很少被药企关注，因此被业内形象地称为“孤儿药”。

梯瓦制药近期没有太多的好消息分享。不久前公司的CEO去职，其基本药物产品也将面临专利到期的窘境。好在11月27日FDA授予了该公司抗癌药物苯达莫司汀（Treanda）孤儿药资格。

作为一种对症治疗药物，他替瑞林不是针对病因的治疗，不是针对异常蛋白的药物，而是针对症状的治疗方法。但是，共济失调患者群体的病种非常复杂多样，每个患者的疾病不同，临床表现不同，病程不同，一种药物不可能改善所有患者的症状。 作为一种对症治疗药物，他替瑞林不是针对病因的治疗，不是针对异常蛋白的药物，而是针对症状的治疗方法。但是，共济失调患者群体的病种非常复杂多样，每个患者的疾病不同，临床表现不同，病程

日前，百健艾迪深受鼓舞旗下口服多发性硬化症药物Tecfidera在欧洲长期的市场争夺战中赢得了市场专营权的胜利。11月22日，欧洲人用医药产品委员会(CHMP) 同意将Tecfidera中的活性成分富马酸二甲酯划归为一种新活性物质(NAS)，该美国制药公司的股价一下攀升了10%。

​首先要说明的是，孤儿药并非是针对孤儿的药，孤儿最需要的不是“药”，而是“爱”。我不清楚中文“孤儿药”最初的来源，但我估计很可能不是中文首创，而是英文Orphan Drug的直译，取自孤儿孤苦无依且乏人重视的概念。

对于孤儿药的概述，我的另一博文已有介绍，并不孤独的孤儿药(上篇): 孤儿药概述，目前，尽管我国药企对孤儿药的研发几乎是空白，然而欧美国家已经有越来越多的生物制药(生物药+化学药)企业进入孤儿药市场，竞争也越来越大，可以用群雄逐鹿来形容。

和欧美孤儿药形势一片大好不同，孤儿药在我国是真正的孤儿，目前我国尚没有自主研发成功任何一种孤儿药，患者只能期待国外药品公司在中国尽快获得罕见病药物的注册，所以孤儿药在我国是真正的孤儿，我国的罕见病患者大都有一把心酸泪。我个人认为，我国在孤儿药政策制定、研发水平和欧美比，大概要落后几十年，要追赶上去，还有很长的路要走。

诺和诺德(Novo Nordisk)宣布，重组凝血因子VIII产品NovoEight(turoctocog alpha)生物制品许可申请(BLA)获FDA批准。FDA批准NovoEight用于A型血友病成人和儿童患者：(1)出血事件的预防和治疗;(2)围手术期管理;(3)常规预防措施，以防止或减少出血发作的频率。

在罕见病症这一领域，许多问题亟待解决。欧洲对罕见病症的定义是：每10000人中，影响人数不及5人的疾病1。至今已知罕见病症达6000余种。据统计，欧洲罕见病症患者约为3000万人2。大多罕见疾病源于基因缺陷。此外，患者出生前或日后成长中受环境影响，加之基因问题，亦会导致疾病1。

​Actelion公司10月18日宣布，FDA已批准Opsumit(macitentan，10mg)，作为每日一次的疗法，用于治疗肺动脉高压(PAH)，以延缓疾病进展。该药是Actelion公司PAH药物Tracleer的继任者，Tracleer将于2015年失去专利保护。

新的调查研究显示，为推进孤儿药而设立监管程序，国家管理愈全，则孤儿病患者更有希望各取所需。