2014年 2月13日，对于大部分人是一个普通的日子，对于在黑暗中苦苦期待的广大TSC患者和患者家庭来说，则是一个令人激动的好日子。飞尼妥® (依维莫司片)作为全球唯一获批用于治疗TSC相关症状的药物，终于在中国获得CFDA批准，用于治疗TSC-SEGA等相关疾病。预计该药物将在2014年7月左右正式在中国商业上市。

结节性硬化症(tuberous sclerosis complex，TSC)是一种罕见病，新生儿发病率低于1/6000，整体患病率低于1/10000。在此前的治疗中，大多采取对症治疗，缺乏可以从根本上控制病程，全面缓解症状的治疗方式。飞尼妥®的获批上市将彻底改变这一现状。临床研究证实，飞尼妥®治疗TSC-SEGA等症状具有良好的疗效和安全性，是目前唯一直击发病核心，从而有望全面缓解症状的治疗药物，且是目前全球唯一获批可治疗结节性硬化症的药物。

随着2010年10月飞尼妥®率先在美国获批用于治疗TSC-SEGA后，近几年来飞尼妥陆续在美国、欧洲、中东等地区上市，用于治疗TSC-SEGA和AML等相关疾病，取得了很好的临床疗效并推动了医疗界对TSC诊治的关注和发展。  相信随着飞尼妥®在中国的成功上市，在诺华公司的推动下，既往被忽视的TSC疾病的诊治将会有更加迅猛的发展，这对广大TSC患者来说是一大福音。让我们一起为TSC发展，为中国罕见病事业而努力。