DARA生物科技公司向美国食品药监局（FDA）提交关于罕见药KRN5500的申请，这是一种治疗慢性化疗诱导外围神经痛（CCIPN）的药物。

​2013年1月4日，PharmaIN以及LAT制药公司联合宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已给予特利加压素（terlipressin）孤儿药认定，用于非肿瘤所致的腹水治疗。腹水，也称为腹部积水，是肝硬化的严重并发症之一。公司修饰型候选药物PHT101（PGC-C12E-Terlipressin）结合新型药物输送系统，能够实现非住院慢性患者每日一次的皮下给药治疗。

赛诺菲（Sanofi）今日宣布，口服多发性硬化症（multiple sclerosis，MS）药物Aubagio 获得了澳大利亚药品管理局（TGA）的批准，作为一种新的日服一次的药物，用于复发型多发性硬化症患者的治疗，这是该药所取得的第2个监管批准。今年9月，Aubagio 获得了FDA的批准。同时，欧洲药品管理局（EMA）及其他监管机构正在审查该药的上市许可申请（MAA）。

2012年9月12日美国食品药品监督管理局(FDA)批准Aubagio(teriflunomide)，一种每天1次片为治疗有复发型多发性硬化症(MS)成年。

Pluristem医药公司向FDA提交关于胎盘细胞疗法（PLX）的罕见药申请，这是一种用于治疗再生性障碍性贫血的药物。 Pluristem早些时候已经获得了关于PLX用于治疗闭塞性血栓性脉管炎的罕见药身份， 此次是公司第二次向FDA提交申请。 Pluristem公司主席兼首席执行官Zami Aberman说：“对于再生性障碍性贫血少儿患者，PLX的用量要酌情控制。

欧盟批准Vertex医药公司Kalydeco（ivacaftor）用于囊肿性纤维症（编者注：囊性纤维化），这些患者都是由基因变异（G551D）引起的疾病。

Emmaus生命科学公司子公司Emmaus医疗研发的左谷酰胺（L-glutamine）获得欧洲药品局授予的罕见药资格，这是一种治疗镰刀细胞疾病的药物。

Athersys公司细胞治疗药MultiStem获得食品药监局（FDA）授予的罕见药身份，这是一种治疗呼尔勒综合症（Hurler syndrome，即黏多糖贮积症一型MPS-1）的药物。

Sobi公司向美国食品药监局（FDA）提交了关于Kineret的罕见药申请，这是一种治疗早发性多系统炎症疾病（NOMID）的药物。

美国辉瑞制药公司此前同Protalix生物制药公司(Protalix BioTherapeutics)联手研发了高雪氏病新药Elelyso，并且向欧洲药物监管局提交了该药物的上市申请书，但是欧盟监管局不建议批准该药物的上市申请，原因是当前高雪氏病药物市场上有一种同类药物，但是该同类药物的市场独家销售权直到2020年才会到期。

美国辉瑞制药公司日前表示，公司此前向美国食品和药物监管局提交了关于神经退行性疾病新药Vyndaqel的上市申请书，药监局对该药物进行一定的审查之后，表示公司提供的临床试验数据不足，因此要求辉瑞公司进行新一轮的临床试验。2006年8月28日Vyndaqel被指定为“孤儿药品”(用于称谓治疗罕见病的那些药品)。