罕见病的治疗成本非常高昂，今年刚刚通过审查的几种孤儿药价格从15万到30万美元不等，且仍在逐年增加。高昂的孤儿药成本对可持续性罕见病治疗提出考验，在这种情况下，医疗系统是否应该负担这些成本，孤儿药的购买者如何做出周全决策都是需要思考的问题。

尽管孤儿药仅占处方药成本的一小部分，但最近的一项调查发现3/4的药房主任（pharmacy director）对这些药物对总花销的影响仍然存有或多或少的担心，并且大部分药房主任都在努力减小预计成本。

该调查由关注医疗的投资银行Leerink Swann发起，34名受访者包括从事保险的药房主任或管理资金的药房利益经理，这些人管理着460亿美元的医疗开支，覆盖药物消费人数达12.3亿人次。

另有调查发现药房主任无法准确知晓使用孤儿药的病人数量，调查也发现40%药房主任未使用相应指标去度量药物使用对治疗花销的影响，而只有30%的药房主任预计药物治疗的相关政策在2015年会发生变化。Leerink Swann银行分析员Joseph Schwartz表示，药房主任估计孤儿药在药房收入（pharmacy-benefit spending）占6.4%，在整个医疗福利花销（medical benefit spending）中占4.1%。相反，医疗补助和保险服务中心则报告称孤儿药在美国医疗开支中占的比重不到0.5%。

Schwartz 先生表示，“我们认为孤儿药高额的标价和对其预算的影响两者之间是需要做出明确区分的”。

调查表明到2015年，受访的药房主任中几乎全部都预期孤儿药会被认为是一项医疗福利（medical benefit），会通过事先核准的方式使用，且会进入处方和首选药物列表之中。药房主任们预计药物的定价和使用到2019年会发生更大的变化。

Schwartz先生说患者维权团体在进行持续研究以及推广孤儿药的使用上仍然是比较警惕，“不能够低估他们的影响，在我们看来，药物支付者在做决定的时候会非常谨慎，因而孤儿药的推广和使用更有可能是渐进的发展的，而非发生革命性变化。”

未来的医疗服务要求进行更多的个性化的药物配给，罕见病治疗仍然存在着很大的研究空间，然而，受访的药房主任认为治疗癌症、慢性病以及其他像糖尿病和多发性硬化等疾病的药物成本比控制孤儿药成本更加重要。

哥伦比亚大学药学及麻醉学教授Peter Saldo在最近的一次AJMCtv 同行交流会上表示，“迄今为止，人们已经发现了7000种罕见病，2亿5千万美国人因此受到影响。不幸的是，尽管罕见病会使得人的生命慢性衰竭的，影响生活质量，并且在一些情况下有威胁生命的危险——但今天罕见病仍然没有得到足够的重视和医治。政策和规定上的变化已经帮助我们建立了良好的医疗研究基础，这些医疗研究可促进使用基因和细胞结构的新型药剂的发展。为了保证治疗孤儿药的持续性发展，在政策和规定上做出更多的变化仍然是非常必要的”。

来源:

http://www.ajmc.com/focus-of-the-week/1013/Managing-Rare-Disease-and-Orphan-Drug-Costs#sthash.X7CnBkD2.dpuf

译者：吕朋悦